GERMANTOWN, Md. - Precigen, Inc. (NASDAQ:PGEN), azienda biofarmaceutica, ha annunciato oggi i risultati positivi di uno studio pivotale di Fase 1/2 sul suo prodotto di terapia genica, PRGN-2012. Lo studio, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia del trattamento in pazienti con papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP), ha raggiunto gli endpoint primari.
La terapia sperimentale ha portato il 51% dei partecipanti a una risposta completa, il che significa che non hanno avuto bisogno di interventi chirurgici per la RRP nei 12 mesi successivi al trattamento. Inoltre, l'86% dei pazienti ha registrato una riduzione degli interventi chirurgici rispetto all'anno precedente al trattamento con PRGN-2012. Il numero mediano di interventi chirurgici è sceso da quattro prima del trattamento a zero dopo.
Il PRGN-2012 è stato anche ben tollerato, senza tossicità dose-limitanti o eventi avversi correlati al trattamento superiori al grado 2. Inoltre, il trattamento è stato associato a una significativa riduzione del numero di interventi chirurgici rispetto all'anno precedente. Inoltre, il trattamento è stato associato a miglioramenti significativi nei punteggi Derkay, che misurano la gravità della RRP, e nei punteggi della qualità della vita tra i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa.
La RRP è una malattia rara caratterizzata dalla crescita di tumori benigni nel tratto respiratorio, causati dal papillomavirus umano (HPV) di tipo 6 o 11. L'attuale standard terapeutico prevede l'esecuzione di ripetute visite di controllo. L'attuale standard di cura prevede interventi chirurgici ripetuti, senza che sia disponibile una terapia approvata dalla FDA. Il PRGN-2012, se approvato, ha il potenziale per essere la prima opzione terapeutica di questo tipo.
Il disegno dello studio prevedeva una coorte iniziale di escalation della dose seguita da un gruppo più ampio che riceveva la dose raccomandata per la Fase 2 tramite iniezione sottocutanea. Il trattamento ha indotto una risposta delle cellule T specifiche per l'HPV 6/11, con una maggiore espansione delle cellule T periferiche specifiche per l'HPV nei pazienti responder rispetto ai non responder.
L'azienda prevede di discutere questi risultati con la FDA nell'ambito della presentazione di una domanda di licenza biologica a rotazione secondo un percorso di approvazione accelerato, prevista per la seconda metà del 2024. Precigen si sta inoltre preparando per un potenziale lancio commerciale nel 2025, in attesa dell'approvazione.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa di Precigen, Inc. I risultati dettagliati sono stati presentati al meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) e saranno ulteriormente discussi in un evento webcast della società.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Precigen, Inc. (NASDAQ:PGEN) condivide i promettenti risultati del suo studio cardine, la prospettiva finanziaria della società aggiunge un ulteriore livello di considerazione per gli investitori. Secondo i recenti dati di InvestingPro, la capitalizzazione di mercato di Precigen è pari a 366,77 milioni di dollari USA, il che riflette l'attuale valutazione dell'azienda da parte del mercato.
Nonostante i risultati clinici positivi, le metriche finanziarie dell'azienda suggeriscono alcune sfide. Il margine di profitto lordo dell'azienda negli ultimi dodici mesi, a partire dal primo trimestre del 2024, è stato notevolmente negativo (-935,91%), il che indica che i costi hanno superato in modo significativo i ricavi in questo periodo. Inoltre, negli ultimi dodici mesi, a partire dal primo trimestre del 2024, l'azienda ha registrato un calo sostanziale dei ricavi del 76,6%.
Nel contesto di questi risultati finanziari, due suggerimenti di InvestingPro evidenziano considerazioni critiche per gli investitori. In primo luogo, Precigen ha più liquidità che debiti in bilancio, il che potrebbe garantire una certa flessibilità finanziaria nel breve termine. Tuttavia, l'azienda sta anche bruciando rapidamente la liquidità, il che potrebbe sollevare preoccupazioni sulla sua sostenibilità finanziaria a lungo termine, soprattutto nel momento in cui si prepara a potenziali sforzi di commercializzazione.
Gli investitori interessati a un'analisi più approfondita della salute finanziaria e delle prospettive future di Precigen possono trovare ulteriori approfondimenti su InvestingPro. Al momento sono disponibili altri 9 consigli di InvestingPro per PGEN su https://www.investing.com/pro/PGEN. Questi suggerimenti potrebbero fornire indicazioni preziose per capire se gli attuali successi clinici dell'azienda potrebbero tradursi in guadagni finanziari. Per chi sta pensando di abbonarsi a InvestingPro, utilizzare il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale Pro e Pro+.
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