Giovedì Citi ha mantenuto il rating Sell su PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) con un obiettivo di prezzo di 26,00 dollari. L'azienda ha preso atto del recente annuncio da parte di PTC Therapeutics dei risultati ad interim dello studio di Fase 2 PIVOT-HD per PTC518. Lo studio ha mostrato una riduzione dose-dipendente della proteina huntingtina mutante (mHTT) a 12 mesi sia nel sangue che nel liquido cerebrospinale ai dosaggi di 5 mg e 10 mg.
Il farmaco in sperimentazione dell'azienda, PTC518, ha mostrato i primi segni di efficacia, evidenziati da trend positivi nel Total Motor Score (TMS) e nella Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). PTC Therapeutics ha inoltre riferito che PTC518 è stato ben tollerato dai partecipanti, senza picchi correlati al trattamento della catena leggera del neurofilamento (Nfl), un potenziale biomarcatore di danno neuronale.
Oltre agli aggiornamenti sulla sperimentazione clinica, PTC Therapeutics ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica parziale del farmaco. Questo sviluppo apre potenzialmente la strada al proseguimento delle attività di ricerca e sviluppo senza le precedenti restrizioni.
Inoltre, PTC Therapeutics ha reso nota una transazione finanziaria riguardante le royalty trattenute su Evrysdi, un farmaco per l'atrofia muscolare spinale. L'azienda ha venduto metà della sua royalty su Evrysdi a Royalty Pharma per 242 milioni di dollari, riducendo la proprietà della royalty dal 19% al 9,5%. Questa vendita fornisce a PTC Therapeutics un immediato afflusso di capitale, che potrà essere destinato a promuovere gli sforzi di ricerca e sviluppo o altre iniziative strategiche.
Tra le altre notizie recenti, PTC Therapeutics, Inc. ha registrato una serie di sviluppi degni di nota. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha revocato il blocco clinico parziale di PTC518, un farmaco sperimentale per la malattia di Huntington, in seguito ai promettenti risultati intermedi di uno studio di Fase 2. La decisione della FDA consentirà a PTC Therapeutics di ottenere il permesso di utilizzare il farmaco per la cura della malattia di Huntington. La decisione della FDA consentirà a PTC Therapeutics di proseguire lo sviluppo del farmaco.
Inoltre, l'azienda ha annunciato che la FDA ha accettato la richiesta di licenza biologica per Upstaza, un candidato alla terapia genica per il trattamento del deficit di L-aminoacido decarbossilasi aromatica, e le ha concesso la Priority Review.
Inoltre, la Commissione europea (CE) ha deciso di non approvare il secondo parere negativo del Comitato per i medicinali per uso umano su Translarna, un farmaco sviluppato da PTC Therapeutics. Questa decisione ha portato a un adeguamento delle valutazioni e degli obiettivi di prezzo dell'azienda da parte di diverse società.
Goldman Sachs ha mantenuto il rating sell (vendere), ma ha alzato l'obiettivo di prezzo da 18 a 32 dollari. Anche Jefferies ha aumentato l'obiettivo di prezzo del titolo, da 35 a 46 dollari, mantenendo il rating buy (comprare). Raymond James ha aggiornato PTC Therapeutics da underperform a market perform.
Questi sviluppi riflettono i recenti progressi e le sfide affrontate da PTC Therapeutics nella sua ricerca di trattamenti avanzati per le malattie rare. L'azienda continua a confrontarsi con gli enti regolatori e rimane impegnata nei suoi programmi di sviluppo dei farmaci.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) naviga nel panorama biofarmaceutico, i dati in tempo reale di InvestingPro ci aiutano a capire la situazione finanziaria dell'azienda. Con una capitalizzazione di mercato di 2,55 miliardi di dollari, PTC Therapeutics mostra una robusta crescita dei ricavi del 20,39% negli ultimi dodici mesi a partire dal 1° trimestre 2024, nonostante un calo trimestrale del 4,66% nel 1° trimestre 2024.
Ciò suggerisce una traiettoria dinamica dei ricavi che i potenziali investitori dovrebbero prendere in considerazione. Inoltre, il margine di profitto lordo della società si attesta al 29,53%, indicando la sua capacità di trattenere una parte significativa delle vendite come profitto.
Dal punto di vista dell'investimento, due suggerimenti di InvestingPro evidenziano aspetti critici: Gli analisti prevedono un calo delle vendite nell'anno in corso e non prevedono che l'azienda realizzi un utile quest'anno. Questi elementi, insieme al fatto che PTC Therapeutics non è stata redditizia negli ultimi dodici mesi e non paga dividendi, possono influenzare le decisioni di investimento.
Tuttavia, la società ha registrato un forte rendimento negli ultimi tre mesi, con un total return del 20,7%, e un'impennata ancora maggiore negli ultimi sei mesi, con il 31,73%, a dimostrazione di una performance positiva dell'investimento a breve termine.
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