WALTHAM, Mass. - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX) ha annunciato risultati positivi dalla fase 2 dello studio clinico di revumenib per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria con mutazione NPM1 (mNPM1). Lo studio AUGMENT-101 ha raggiunto il suo endpoint primario, riportando un tasso di remissione completa (RC) e RC con recupero ematologico parziale (RCh) del 23% tra gli adulti valutabili. Lo studio ha anche dimostrato un tasso di risposta globale del 47% in un gruppo di pazienti fortemente pretrattati, di cui il 75% con precedente esposizione a venetoclax, un trattamento comune per la LMA.
Lo studio ha incluso 64 pazienti adulti, con un'età mediana di 65 anni, che avevano ricevuto multiple linee di terapia precedenti. Il profilo di sicurezza è stato favorevole, con solo il 5% dei pazienti che ha interrotto il trattamento a causa di eventi avversi correlati. Gli eventi avversi gravi più comuni sono stati il prolungamento del QTc, l'anemia, la neutropenia febbrile, la sindrome da differenziazione e la diminuzione della conta piastrinica.
L'amministratore delegato di Syndax, Michael A. Metzger, ha espresso ottimismo sul potenziale di revumenib, in particolare considerando l'attesa approvazione FDA per un trattamento correlato della leucemia nel quarto trimestre del 2024. Con questi dati positivi, Syndax si sta preparando per la presentazione di una domanda supplementare di Nuova Autorizzazione al Commercio (sNDA) nella prima metà del 2025.
Il Dr. Eytan M. Stein del Memorial Sloan Kettering Cancer Center ha sottolineato l'importanza di questi risultati per una popolazione di pazienti con opzioni di trattamento limitate e prognosi sfavorevole. I risultati sono particolarmente incoraggianti dato il numero di partecipanti che avevano precedentemente fallito il trattamento con venetoclax.
L'azienda prevede di presentare ulteriori dati all'incontro annuale dell'American Society of Hematology nel dicembre 2024 e di avviare ulteriori studi clinici entro la fine dell'anno. Questi sviluppi fanno parte degli sforzi più ampi di Syndax per esplorare i benefici clinici di revumenib per varie leucemie acute.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Syndax Pharmaceuticals e non include alcuna verifica indipendente delle affermazioni. Le informazioni riflettono le attuali aspettative dell'azienda e potrebbero cambiare man mano che ulteriori dati diventano disponibili.
In altre notizie recenti, Syndax Pharmaceuticals ha sottolineato i suoi progressi finanziari e clinici nella conference call sui risultati del terzo trimestre 2024. L'azienda ha annunciato un sostanziale accordo di royalty da €350 milioni con Royalty Pharma per Niktimvo, mirando a rafforzare la sua posizione finanziaria e ad aiutare nella commercializzazione di Niktimvo e revumenib. L'approvazione FDA di Niktimvo per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite e l'attesa approvazione di revumenib per la leucemia acuta sono state sottolineate come risultati notevoli.
Syndax ha riportato €399,6 milioni in contanti al 30 settembre, con spese operative per il terzo trimestre pari a €102,1 milioni. La guidance per il 2024 è stata aggiustata a €365-370 milioni. L'azienda si sta preparando per il lancio commerciale di Niktimvo all'inizio del primo trimestre 2025, puntando a un mercato del valore di €1,5-2 miliardi per il trattamento di terza linea della cGVHD.
I dati clinici di revumenib mostrano promesse, con piani di presentazione a una prossima conferenza e l'avvio di uno studio pivotale di Fase 3. Nonostante la mancanza di una tempistica specifica per la conclusione dei dati dello studio HOVON, Syndax è ottimista sulle prospettive commerciali di Niktimvo e revumenib. Questi recenti sviluppi riflettono l'impegno di Syndax verso strategie aggressive di sviluppo clinico e commercializzazione.
Approfondimenti InvestingPro
I risultati positivi della fase 2 dello studio clinico di revumenib di Syndax Pharmaceuticals hanno suscitato l'interesse degli investitori, come riflesso nella recente performance del titolo dell'azienda. Secondo i dati di InvestingPro, SNDX ha mostrato un forte rendimento del 10,61% nell'ultima settimana e un impressionante rendimento del 60,74% nell'ultimo anno, indicando una crescente fiducia del mercato nel pipeline dell'azienda.
Nonostante questi risultati clinici incoraggianti, è importante notare che Syndax non è ancora redditizia. Un suggerimento di InvestingPro evidenzia che non ci si aspetta che l'azienda sia redditizia quest'anno, cosa comune per le aziende biotech in fase di sviluppo. Tuttavia, un altro suggerimento di InvestingPro rivela che Syndax detiene più liquidità che debiti nel suo bilancio, suggerendo una solida posizione finanziaria per sostenere gli sforzi di ricerca e sviluppo in corso.
La capitalizzazione di mercato dell'azienda è di €1,86 miliardi, riflettendo l'ottimismo degli investitori sul suo potenziale. Tuttavia, con un rapporto prezzo/valore contabile di 5,07, il titolo potrebbe essere considerato relativamente costoso rispetto al suo valore contabile. Questa valutazione potrebbe essere giustificata dai promettenti risultati clinici e dal potenziale mercato per revumenib nel trattamento della LMA.
Per gli investitori che cercano un'analisi più completa, InvestingPro offre 12 suggerimenti aggiuntivi per Syndax Pharmaceuticals, fornendo una comprensione più approfondita della salute finanziaria e della posizione di mercato dell'azienda.
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