SEATTLE - Sana Biotechnology, Inc. (NASDAQ: SANA), un'azienda di ingegneria cellulare valutata €370,63 milioni, ha annunciato risultati promettenti da uno studio first-in-human della sua tecnologia ipoimmune (HIP) applicata al trattamento del diabete di tipo 1. Secondo l'analisi di InvestingPro, l'azienda sembra sottovalutata in base alle metriche del Fair Value, nonostante affronti significative sfide operative. Lo studio, condotto in collaborazione con l'Ospedale Universitario di Uppsala, ha dimostrato che le cellule delle isole pancreatiche primarie ingegnerizzate con HIP possono funzionare e sopravvivere senza immunosoppressione in un paziente con diabete di tipo 1.
La tecnologia HIP mira a consentire il trapianto di cellule allogeniche senza la necessità di immunosoppressione, il che potrebbe trasformare il trattamento del diabete di tipo 1 e di altre malattie. I risultati iniziali, osservati quattro settimane dopo il trapianto, hanno mostrato livelli costanti di C-peptide circolante, indicando la produzione di insulina da parte delle cellule beta trapiantate. Inoltre, è stato notato un aumento dei livelli di C-peptide durante un test di tolleranza al pasto misto (MMTT), suggerendo una risposta all'assunzione di cibo.
Le scansioni MRI hanno ulteriormente supportato i risultati, indicando la sopravvivenza dell'innesto nel sito di trapianto. Non sono state riportate preoccupazioni per la sicurezza, e le cellule delle isole modificate con HIP sono riuscite con successo a eludere il rilevamento immunitario.
Il principale investigatore dello studio, il Dr. Per-Ola Carlsson, ha espresso ottimismo sul potenziale di un trattamento curativo e scalabile per il diabete di tipo 1 che permetta una gestione normale della glicemia senza iniezioni di insulina o immunosoppressione. Mentre l'azienda mantiene una forte posizione di liquidità con un indice di liquidità corrente di 4,47 e più liquidità che debito nel suo bilancio, i dati di InvestingPro mostrano che attualmente sta bruciando rapidamente liquidità mentre avanza nei suoi programmi di ricerca. Il Presidente e CEO di Sana, Steve Harr, ha sottolineato il risultato dello studio nel dimostrare la sopravvivenza e l'evasione immunitaria delle cellule modificate con HIP, segnando un passo significativo nel trapianto allogenico senza immunosoppressione.
La tecnologia HIP è stata sviluppata per superare il rigetto immunologico delle cellule allogeniche e, nel diabete di tipo 1, anche per eludere il rigetto autoimmune delle cellule beta pancreatiche. L'esito positivo dello studio fornisce prove che le cellule ingegnerizzate con HIP possono evitare sia il rilevamento allogenico che quello autoimmune.
Lo studio è stato sostenuto da una sovvenzione della Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable Trust ed è parte degli sforzi in corso per far progredire la terapia cellulare per il diabete di tipo 1. Sana continuerà a investigare la sicurezza, la persistenza e la funzione delle cellule trapiantate, con piani per sottomettere i risultati dello studio per la pubblicazione e la presentazione in un forum scientifico. Gli analisti di Wall Street mantengono una prospettiva ottimistica, con obiettivi di prezzo che vanno da $7 a $15, significativamente al di sopra dei livelli di trading attuali. Per approfondimenti sulla salute finanziaria e le prospettive di crescita di Sana, gli investitori possono accedere a un'analisi completa attraverso InvestingPro, che offre ProTips esclusivi e metriche finanziarie dettagliate per oltre 1.400 azioni statunitensi.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Sana Biotechnology.
In altre notizie recenti, Sana Biotechnology ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA per la sua terapia investigativa SC291, un trattamento per il lupus eritematoso sistemico. Contemporaneamente, l'azienda sta ristrutturando il suo pipeline per dare priorità ai suoi programmi UP421 e SC451 per il diabete di tipo 1 e al suo programma SC291 per le malattie autoimmuni guidate dalle cellule B. L'azienda ha deprioritizzato il suo programma SC291 per le neoplasie delle cellule B e sta cercando un partner di licenza per questi programmi.
In termini di valutazioni degli analisti, H.C. Wainwright ha mantenuto un rating Buy su Sana Biotechnology, mentre JMP Securities ha declassato il titolo dell'azienda da Market Outperform a Market Perform. Citi ha aumentato il suo obiettivo di prezzo per Sana da $8,00 a $15,00 a causa dei progressi nel suo trial sul diabete di tipo 1.
Il CFO di Sana Biotechnology, Nathan Hardy, si dimetterà nell'ottobre 2024, e Dhaval Patel, M.D., Ph.D., è stato nominato nuovo Executive Vice President e Chief Scientific Officer. Questi sono alcuni degli sviluppi recenti riguardanti Sana Biotechnology.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.