FLORHAM PARK, N.J. - Celularity Inc. (NASDAQ: CELU), azienda biotecnologica specializzata in medicina rigenerativa, ha formalmente richiesto alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense la designazione di farmaco orfano per PDA-002, la sua terapia cellulare di derivazione placentare destinata al trattamento della distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD). Lo status di farmaco orfano viene concesso ai trattamenti per le malattie rare che colpiscono meno di 200.000 individui negli Stati Uniti e può fornire alcuni vantaggi, tra cui crediti d'imposta ed esclusività di mercato.
L'azienda ha già ottenuto dalla FDA l'autorizzazione alla richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale (Investigational New Drug Application) per il PDA-002 nella FSHD e prevede di iniziare uno studio di fase 1/2 nella seconda metà del 2024. Questo studio clinico è un passo fondamentale verso la presentazione di una potenziale richiesta di licenza biologica per il trattamento della FSHD, una condizione debilitante che attualmente non prevede cure o terapie modificanti la malattia. La FSHD, una delle forme più diffuse di distrofia muscolare, colpisce circa 1 persona su 8.000 e porta a un grave deperimento muscolare.
Il CEO di Celularity, Robert Hariri, M.D., Ph.D., ha sottolineato l'impegno dell'azienda nel rispondere alle esigenze insoddisfatte dei pazienti affetti da malattie impegnative attraverso la sua piattaforma di terapia cellulare. L'imminente studio rientra nella più ampia strategia di Celularity di sviluppare immunoterapie cellulari per i disturbi neurodegenerativi.
Il portafoglio dell'azienda comprende una serie di terapie cellulari derivate dalla placenta, mirate a malattie legate all'invecchiamento, al cancro e ai disturbi immunitari. Oltre al PDA-002, Celularity sta lavorando su cellule staminali mesenchimali (MSC), cellule T, cellule natural killer (NK) ed esosomi per applicazioni terapeutiche.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Celularity Inc.
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