Martedì H.C. Wainwright ha avviato la copertura di Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX), società di biotecnologie in fase clinica, con un rating Buy e un obiettivo di prezzo di 36,00 dollari. La società ha sottolineato l'attenzione di Regenxbio per lo sviluppo di terapie geniche per i disturbi oftalmici e le malattie rare, utilizzando la sua piattaforma tecnologica proprietaria NAV. Questa piattaforma comprende un portafoglio di vettori di virus adeno-associati (AAV), come AAV8 e AAV9, che sono stati validati clinicamente e commercialmente.
Il vettore NAV AAV9 è stato utilizzato per lo sviluppo di Zolgensma, un trattamento per l'atrofia muscolare spinale (SMA) commercializzato da Novartis, che ha raggiunto 1,2 miliardi di dollari di vendite nette nel 2023. La pipeline di Regenxbio comprende diversi programmi clinici, tra cui ABBV-RGX-314 per malattie della retina come l'AMD umida e la retinopatia diabetica, RGX-121 per la malattia neurodegenerativa MPS II (sindrome di Hunter) e RGX-202 per la malattia neuromuscolare DMD (distrofia muscolare di Duchenne).
H.C. Wainwright ha sottolineato che ci sono diversi catalizzatori a breve e medio termine per Regenxbio, tra cui i risultati principali degli studi pivotali di ABBV-RGX-314 nell'AMD umida, attesi per il 2025, la presentazione di una domanda di licenza biologica per RGX-121 nella MPS II nella seconda metà del 2024 e l'avvio di uno studio pivotale per RGX-202 nella DMD sempre nella seconda metà del 2024.
L'azienda ha sottolineato l'importanza delle designazioni di malattia pediatrica rara concesse a RGX-121 e RGX-202, che potrebbero portare l'azienda a ricevere un Priority Review Voucher del valore di circa 100 milioni di dollari al momento della potenziale approvazione normativa.
Le previsioni ottimistiche dell'analista si basano sul potenziale valore di mercato del Priority Review Voucher e sulla solida pipeline di candidati alla terapia genica dell'azienda. L'obiettivo di prezzo di 36,00 dollari riflette una proiezione a 12 mesi del valore delle azioni della società.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.