WASHINGTON - La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il nuovo farmaco Wainua, sviluppato da AstraZeneca e Ionis Pharmaceuticals per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia (hATTR-PN). Questa decisione arriva sulla scia dei risultati positivi dello studio di Fase III NEURO-TTRansform, che non solo ha dimostrato l'efficacia di Wainua nel ridurre la produzione di proteina transtiretina (TTR), un fattore chiave nella progressione della hATTR-PN, ma ha anche ridotto efficacemente i livelli sierici di TTR e la compromissione della neuropatia, raggiungendo gli endpoint co-primari.
L'approvazione di Wainua segna una tappa importante per i pazienti affetti da questa rara malattia. Non solo ha dimostrato benefici a lungo termine nella gestione dei sintomi e nel rallentamento della progressione della malattia, ma sono stati riportati miglioramenti significativi nella qualità della vita grazie ai punteggi Norfolk QoL-DN in presenza di danni ai nervi periferici. Ciò è ulteriormente convalidato dai risultati pubblicati che confermano l'efficacia a lungo termine di Wainua fino a 85 settimane.
In riconoscimento del suo potenziale di risposta a un bisogno medico insoddisfatto e della sua caratteristica unica di essere l'unico trattamento autosomministrabile tramite autoiniettore per l'ATTRv-PN, Wainua ha ottenuto la designazione di farmaco orfano. Questa designazione viene concessa ai trattamenti che si dimostrano promettenti per le malattie che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.
Gli investitori e i pazienti attendono con impazienza il gennaio 2024, data in cui Wainua dovrebbe essere disponibile in commercio negli Stati Uniti. Inoltre, sono in corso sforzi per ottenere l'approvazione in altre regioni, ampliando potenzialmente la portata di questa nuova opzione terapeutica per le persone affette da hATTR-PN a livello globale.
La collaborazione strategica tra AstraZeneca e Ionis Pharmaceuticals sottolinea l'impegno a far progredire le opzioni terapeutiche per le malattie rare, un campo che spesso vede un minor numero di sviluppi a causa delle popolazioni di pazienti più piccole. Grazie all'esclusiva caratteristica di autosomministrabilità di Wainua e al suo potenziale di risolvere il rischio di disabilità motoria e di potenziale mortalità entro dieci anni senza intervento, entrambe le aziende sono pronte ad avere un impatto duraturo sulla vita delle persone affette da hATTR-PN.
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