ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) ha annunciato i risultati intermedi dello studio di Fase I/II AFFINITY DUCHENNE® su RGX-202 per la distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne), mostrando segni incoraggianti di efficacia e sicurezza.
Un paziente di 12 anni al livello di dose 2 ha mostrato il 75,7% dei livelli normali di espressione della microdistrofina dopo tre mesi e una riduzione del 77% dei livelli sierici di creatinina chinasi (CK) a dieci settimane, indicando un potenziale miglioramento clinico.
Lo studio, che comprende pazienti di età compresa tra i 4 e gli 11 anni, sta valutando la sicurezza e l'efficacia di RGX-202, un candidato alla terapia genica. Finora non sono stati segnalati eventi avversi gravi legati al farmaco. Tutti i pazienti che hanno raggiunto i tre mesi di follow-up hanno completato il regime di immunosoppressione come previsto dal protocollo dello studio.
Kenneth T. Mills, Presidente e CEO di REGENXBIO, ha sottolineato la necessità di opzioni terapeutiche per i ragazzi di età superiore ai 7 anni e ha espresso l'impegno alla trasparenza dei dati per la comunità Duchenne. Le osservazioni iniziali degli assistenti suggeriscono miglioramenti nella forza e nella funzione motoria nei ragazzi trattati con RGX-202.
Il dottor Aravindhan Veerapandiyan dell'Arkansas Children's Hospital ha sottolineato l'importanza delle opzioni terapeutiche che possono modificare la traiettoria della malattia e ha espresso ottimismo sulla sicurezza e sui primi segni di miglioramento nei partecipanti allo studio.
REGENXBIO prevede di determinare la dose pivotale entro la metà del 2024 e mira ad avviare uno studio pivotale nella seconda metà dell'anno. L'azienda intende utilizzare l'espressione della microdistrofina come endpoint surrogato per sostenere la presentazione di una domanda di licenza biologica attraverso il percorso di approvazione accelerata.
Lo studio AFFINITY DUCHENNE è uno studio di dose-escalation e di espansione che valuta una dose unica di RGX-202 per via endovenosa. Il disegno dello studio è stato influenzato dal coinvolgimento della comunità e mira a valutare diversi endpoint clinici, tra cui i livelli di proteina microdistrofina e le valutazioni di forza e funzionalità.
REGENXBIO, fondata nel 2009, si concentra sui farmaci per la terapia genica e ha una pipeline di farmaci AAV terapeutici per la retina e le malattie rare. Il vettore NAV AAV8 dell'azienda, utilizzato in RGX-202, fa parte di una piattaforma consolidata con una storia di studi clinici.
Le informazioni fornite si basano su un comunicato stampa.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.