Ionis Pharmaceuticals Inc (ISI)

Ionis Pharmaceuticals, Inc. scopre e sviluppa negli Stati Uniti farmaci terapeutici mirati all'RNA. L'azienda offre SPINRAZA per l'atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti pediatrici e adulti; TEGSEDI, un'iniezione antisenso per il trattamento della polineuropatia causata dall'amiloidosi transtiretinica ereditaria negli adulti; e WAYLIVRA, un farmaco antisenso per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) e della lipodistrofia parziale familiare. Sviluppa inoltre farmaci per varie indicazioni che sono in fase di studio 3, tra cui Eplontersen come iniezione sottocutanea mensile autosomministrata per il trattamento di tutti i tipi di ATTR; Olezarsen per i pazienti con FCS e ipertrigliceridemia grave (SHTG); Donidalorsen per i pazienti con angioedema ereditario; ION363 per i pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica; Tofersen per inibire la produzione di superossido dismutasi 1; Pelacarsen per i pazienti affetti da malattie cardiovascolari conclamate e lipoproteina(a) elevata; Bepirovirsen per inibire la produzione di proteine virali associate al virus dell'epatite B. Inoltre, l'azienda sviluppa Cimdelirsen per inibire la produzione del recettore dell'ormone della crescita; IONIS-FB-LRx per inibire la produzione del fattore B del complemento e della via alternativa del complemento; e ION224 per ridurre la produzione della diacilglicerolo aciltransferasi 2. L'azienda ha una collaborazione strategica con Biogen. Ha una collaborazione strategica con Biogen per il trattamento dei disturbi neurologici e accordi di collaborazione e licenza con Metagenomi, Inc, AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis, Roche, Swedish Orphan Biovitrum AB e PTC Therapeutics. Ionis Pharmaceuticals, Inc. è stata costituita nel 1989 e ha sede a Carlsbad, California.