Lunedì, Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), una società biotech con una capitalizzazione di mercato di 5,7 miliardi di dollari, ha mantenuto il rating Overweight da parte di Piper Sandler in seguito all'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di olezarsen (TRYNGOLZA) per adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS).
Secondo i dati di InvestingPro, la società mantiene una forte posizione di liquidità con un indice di liquidità corrente di 8,91x, sebbene attualmente operi in perdita. Il farmaco appena approvato ha un prezzo di 595.000 dollari all'anno, in linea con il costo previsto per i trattamenti destinati a malattie ultra-rare. Questo sviluppo rappresenta il primo lancio commerciale di un farmaco in autonomia per Ionis Pharmaceuticals.
L'approvazione della FDA è in linea con le aspettative dell'azienda per un'indicazione ampia che non limita il farmaco ai pazienti con casi confermati geneticamente e include dati sulla pancreatite acuta nell'etichetta del farmaco. La strategia immediata per Ionis è quella di far passare i pazienti dall'Open-Label Extension (OLE) e dall'Expanded Access Program (EAP) al farmaco commerciale durante la prima metà del 2025, con aspettative di un graduale aumento dell'adozione successivamente.
L'analisi di Piper Sandler suggerisce che le previsioni di ricavi per il primo anno di lancio di olezarsen sono ragionevoli, proiettando 37 milioni di dollari di ricavi FCS negli Stati Uniti per l'anno fiscale 2025. Mentre l'azienda ha mostrato una forte crescita dei ricavi del 30,57% negli ultimi dodici mesi, gli analisti di InvestingPro prevedono un calo delle vendite nell'anno in corso.
L'indicazione più ampia per l'ipertrigliceridemia grave (sHTG) è vista come il principale driver di valore per olezarsen, con obiettivi di prezzo degli analisti che vanno da 37 a 78 dollari. I risultati degli studi pivotali per questa indicazione sono attesi nella seconda metà del 2025.
L'approvazione segna una pietra miliare significativa per Ionis Pharmaceuticals mentre passa a una nuova fase di distribuzione commerciale del farmaco. Per approfondimenti sulla salute finanziaria e le prospettive di crescita di Ionis, gli abbonati a InvestingPro possono accedere al completo Rapporto di Ricerca Pro, che include un'analisi dettagliata delle metriche finanziarie, della valutazione e del potenziale di crescita dell'azienda tra le 1.400+ principali azioni statunitensi.
L'attenzione dell'azienda sarà inizialmente concentrata sulla conversione dei pazienti che attualmente ricevono il farmaco attraverso i programmi OLE e EAP alla versione commerciale. Il potenziale più ampio del farmaco sarà valutato con l'attesa dei dati pivotali per l'indicazione sHTG.
In altre notizie recenti, Ionis Pharmaceuticals ha compiuto progressi significativi nell'industria farmaceutica.
La FDA ha recentemente approvato il farmaco TRYNGOLZA di Ionis per il trattamento della Sindrome da Chilomicronemia Familiare, come confermato da Needham che ha mantenuto il suo rating Buy per l'azienda. Il farmaco, con un prezzo di Wholesale Acquisition Cost annuale di 595.000 dollari, ha dimostrato una riduzione dei trigliceridi del 30,0% al sesto mese nello studio di Fase 3 BALANCE. Gli analisti di Needham prevedono una potenziale riduzione del prezzo se il farmaco riceverà anche l'approvazione per l'Ipertrigliceridemia Grave.
La previsione di ricavi dell'azienda per TRYNGOLZA nel 2025 è di 27 milioni di dollari, leggermente al di sotto della stima di consenso attuale di 28 milioni di dollari. Tuttavia, questo potrebbe cambiare con l'anticipata futura approvazione per l'indicazione dell'Ipertrigliceridemia Grave. Inoltre, Ionis Pharmaceuticals ha riportato i suoi risultati finanziari del terzo trimestre 2024, concentrandosi sui dati finanziari non-GAAP, indicando fiducia nella loro gestione operativa e nelle prospettive a lungo termine.
Questi recenti sviluppi, inclusi l'approvazione FDA e il rapporto finanziario, evidenziano i progressi e il potenziale di Ionis Pharmaceuticals nell'industria farmaceutica. Gli analisti di Needham e TD Cowen hanno espresso fiducia nella posizione di mercato dell'azienda e nel potenziale di TRYNGOLZA.
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