Martedì, H.C. Wainwright ha mantenuto il suo rating Buy e il target di prezzo di $95,00 per Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), rappresentando un significativo potenziale di rialzo rispetto all'attuale prezzo di negoziazione di $43,87. Secondo i dati di InvestingPro, il consenso degli analisti rimane fortemente rialzista, con target di prezzo che vanno da $48 a $140. L'approvazione della società fa seguito al recente annuncio di Ultragenyx del 19 dicembre 2024, riguardante l'inizio dello studio pivotale di Fase 3 Aspire per GTX-102, il suo trattamento sperimentale per la sindrome di Angelman.
Lo studio Aspire, che ha iniziato la somministrazione al suo primo paziente, mira ad arruolare circa 120 bambini di età compresa tra 4 e 17 anni che sono stati geneticamente diagnosticati con una delezione completa del gene UBE3A materno, caratteristica della sindrome di Angelman.
Mentre l'azienda ha registrato una forte crescita dei ricavi del 27,4% negli ultimi dodici mesi e mantiene un solido indice di liquidità corrente di 2,81, indicando una forte liquidità, i partecipanti sono randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere GTX-102 o un comparatore fittizio per un periodo di analisi di efficacia primaria di 48 settimane. Il gruppo di trattamento riceverà tre dosi di carico mensili di GTX-102 a 8 mg, seguite da un massimo di 14 mg trimestrali durante la fase di mantenimento.
L'endpoint primario dello studio Aspire è misurare il miglioramento cognitivo attraverso il punteggio grezzo cognitivo Bayley-4. Inoltre, un endpoint secondario chiave coinvolge l'Indice di Risposta Multi-dominio (MDRI), che valuta cinque domini: cognizione, comunicazione ricettiva, comportamento, funzione motoria grossolana e sonno. Dopo le prime 48 settimane, i pazienti che hanno ricevuto il trattamento fittizio saranno idonei a passare a GTX-102.
In concomitanza con lo studio Aspire, H.C. Wainwright guarda anche alla prima potenziale analisi ad interim della parte di Fase 3 dello studio Orbit per setrusumab, prevista intorno alla fine del 2024 o all'inizio del 2025. Questa analisi procederà solo se i dati compilati soddisfano la soglia di significatività statistica di p
In altre notizie recenti, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha compiuto notevoli progressi nel suo pipeline clinico. L'azienda sta cercando l'approvazione FDA per la sua terapia genica per la Sanfilippo A, UX111, uno sviluppo significativo nel trattamento di una rara malattia neurodegenerativa. Questa mossa arriva dopo che la FDA ha riconosciuto l'eparan solfato nel liquido cerebrospinale come biomarcatore per l'approvazione accelerata.
Sul fronte finanziario, Ultragenyx ha riportato un aumento del 42% anno su anno nei ricavi del terzo trimestre 2024, totalizzando $139 milioni. Tuttavia, l'azienda ha anche registrato una perdita netta di $134 milioni per lo stesso trimestre. Nonostante ciò, gli analisti mantengono un forte consenso di acquisto sul titolo, con target di prezzo che vanno da $48 a $140 per azione.
L'amministratore delegato di Ultragenyx, Emil Kakkis, ha sottolineato l'importanza di un'esecuzione tempestiva nei programmi per le malattie rare ed è ottimista sul futuro dell'azienda. L'azienda prevede di raggiungere la redditività GAAP entro la fine del 2026 e si sta preparando per le presentazioni di Domande di Licenza Biologica per trattamenti mirati a malattie rare, con il potenziale di lanciare tre nuove terapie nei prossimi anni.
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