CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) ha annunciato oggi che i dati intermedi dello studio clinico di Fase 2 HELIOS suggeriscono che il suo farmaco AMX0035 ha mostrato potenziali benefici negli adulti affetti dalla sindrome di Wolfram, una rara malattia genetica.
Lo studio ha incluso otto partecipanti che hanno completato 24 settimane di trattamento, con risultati che indicano miglioramenti della funzione pancreatica e del controllo glicemico, nonché alcuni miglioramenti della vista.
L'endpoint primario di efficacia dello studio si è concentrato sulle variazioni dei livelli di C-peptide, un marcatore della funzione delle cellule beta pancreatiche e del controllo glicemico. L'analisi ad interim, basata sui dati al 5 marzo 2024, ha rivelato che in media i partecipanti hanno registrato un aumento della risposta totale del C-peptide, con sette partecipanti su otto che hanno mostrato una riduzione del tempo di risposta al picco del C-peptide, che in genere aumenta a causa della progressione della malattia.
Inoltre, la maggior parte dei partecipanti ha riferito un migliore controllo dei livelli di zucchero nel sangue, come evidenziato dai miglioramenti dell'emoglobina A1C (HbA1c) e del tempo trascorso nell'intervallo di glucosio target. In particolare, la vista di un partecipante è migliorata da cieco legale a vedente legale.
Tutti gli otto partecipanti hanno soddisfatto i criteri prespecificati di responder, dimostrando un miglioramento o una stabilizzazione della malattia secondo le scale Patient Reported Global Impression of Change (PGIC) e Clinician Reported Global Impression of Change (CGIC). Il farmaco è stato generalmente ben tollerato e l'evento avverso più comune è stato la diarrea.
Il dottor Fumihiko Urano, ricercatore principale dello studio HELIOS, ha sottolineato l'importanza di questi risultati per la comunità della sindrome di Wolfram, dato il tipico peggioramento degli esiti nel tempo. I risultati intermedi sono considerati incoraggianti per affrontare l'urgente necessità di trattamenti modificanti la malattia.
AMX0035 agisce sullo stress del reticolo endoplasmatico (ER) e sulla disfunzione mitocondriale, che si ritiene svolgano un ruolo nella morte cellulare e nella neurodegenerazione della sindrome di Wolfram. Lo studio HELIOS fa parte di una collaborazione con la comunità della sindrome di Wolfram, a seguito di solidi dati preclinici.
Amylyx intende confrontarsi con le autorità regolatorie per discutere il percorso di sviluppo di AMX0035 nella sindrome di Wolfram. I dati di base per tutti i 12 partecipanti alla settimana 24 sono attesi per la seconda metà di quest'anno.
L'azienda presenterà i dati intermedi in un webcast che si terrà oggi alle 13.30, ora della costa orientale. Questa notizia si basa su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
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