PHILADELPHIA - Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ: CABA), un'azienda biotecnologica in fase clinica, ha annunciato nuovi dati clinici sulla sua terapia sperimentale CABA-201, mostrando il potenziale per risposte cliniche senza farmaci nelle malattie autoimmuni. I dati, presentati all'American College of Rheumatology Convergence 2024, includevano otto pazienti nell'ambito degli studi clinici RESET di Fase 1/2 in corso.
I pazienti, tutti con malattie autoimmuni attive e refrattarie, hanno interrotto tutti gli immunosoppressori prima e durante il periodo di follow-up dopo aver ricevuto l'infusione di CABA-201. I profili di sicurezza non hanno indicato sindrome da rilascio di citochine (CRS) o sindrome da neurotossicità associata a cellule effettrici immunitarie (ICANS) nella maggior parte dei casi, con CRS di basso grado in tre pazienti e un precedente evento ICANS segnalato.
CABA-201 ha portato a una deplezione costante e completa delle cellule B entro un mese dall'infusione. Sono stati osservati segni precoci di reset del sistema immunitario, con evidenza di ripopolamento di cellule B naive transizionali già a otto settimane nei primi due pazienti.
I risultati clinici hanno mostrato segni promettenti di efficacia. Un paziente con miopatia necrotizzante immuno-mediata (IMNM) ha mantenuto una risposta clinica migliorata sei mesi dopo il trattamento senza immunosoppressori. Nella coorte con lupus eritematoso sistemico (LES), tutti i pazienti hanno mostrato risposte cliniche, e un paziente con nefrite lupica (LN) ha mostrato un miglioramento significativo dei livelli di proteinuria.
Il programma di sviluppo clinico RESET sta reclutando attivamente in 40 siti clinici negli Stati Uniti, con 16 pazienti arruolati e 10 trattati con CABA-201 al 12 novembre 2024. L'azienda prevede di discutere potenziali disegni di studi registrativi con la FDA nel 2025, con l'obiettivo di far avanzare lo sviluppo della terapia.
CABA-201, una terapia con cellule T CAR CD19 completamente umane contenenti 4-1BB, è progettata per una singola infusione per eliminare le cellule B CD19-positive, potenzialmente resettando il sistema immunitario per una remissione duratura senza immunosoppressione continua.
Cabaletta Bio terrà oggi una conferenza telefonica e un webcast in diretta per gli investitori alle 8:00 ET per esaminare i dati clinici e fornire aggiornamenti sul programma RESET. Questo annuncio si basa su un comunicato stampa.
In altre notizie recenti, Cabaletta Bio ha registrato sviluppi significativi. Guggenheim ha mantenuto un rating Buy su Cabaletta Bio, con un obiettivo di $23, in seguito a una considerevole accelerazione nell'arruolamento dei pazienti per gli studi clinici. L'azienda ha anche riferito di piani per discussioni con la FDA nel 2025 riguardo a un potenziale programma registrativo per CABA-201. UBS ha iniziato la copertura su Cabaletta Bio, emettendo un rating Buy e fissando un obiettivo di prezzo di $10,00, evidenziando il potenziale di CABA-201 nel trattamento di malattie autoimmuni come il lupus eritematoso sistemico (LES) e la miosite.
Cabaletta Bio ha garantito i termini di locazione fino ad agosto 2026 per la sua sede di Philadelphia, fornendo una base operativa stabile per le sue attività di ricerca e sviluppo. Il candidato principale dell'azienda, CABA-201, ha mostrato dati promettenti e ha ricevuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento della sclerosi sistemica. Gli analisti di H.C. Wainwright, Stifel e Citi hanno mantenuto i loro rating Buy su Cabaletta Bio, con obiettivi di prezzo rispettivamente di $25,00, $26,00 e $30,00.
Questi recenti sviluppi evidenziano i progressi dell'azienda negli studi clinici e i rating favorevoli degli analisti, sottolineando il potenziale del suo candidato terapeutico, CABA-201.
Approfondimenti InvestingPro
Mentre Cabaletta Bio (NASDAQ: CABA) presenta dati clinici promettenti per la sua terapia CABA-201, gli investitori dovrebbero considerare alcuni indicatori finanziari chiave e approfondimenti da InvestingPro.
Secondo i dati di InvestingPro, la capitalizzazione di mercato di Cabaletta Bio è di $148,1 milioni, riflettendo il suo status di azienda biotecnologica in fase clinica. Il prezzo delle azioni della società ha subito una significativa volatilità, con un calo del 32,06% nell'ultima settimana e un calo dell'83,13% nell'ultimo anno. Questa volatilità è in linea con la natura delle aziende biotecnologiche in fase iniziale, dove le performance azionarie possono essere fortemente influenzate dai risultati degli studi clinici e dagli sviluppi normativi.
I suggerimenti di InvestingPro evidenziano che Cabaletta Bio detiene più liquidità che debiti nel suo bilancio, aspetto cruciale per finanziare gli studi clinici in corso e la ricerca. Tuttavia, l'azienda sta rapidamente bruciando liquidità, una caratteristica comune delle aziende biotecnologiche pre-ricavi che investono pesantemente in R&S. Questo tasso di consumo di liquidità sottolinea l'importanza dei dati clinici positivi per CABA-201, poiché risultati positivi degli studi potrebbero potenzialmente portare a partnership o opportunità di finanziamento aggiuntive.
È importante notare che Cabaletta Bio non è attualmente redditizia, con un rapporto P/E negativo di -1,42 per gli ultimi dodici mesi al Q3 2024. Questo non è insolito per le aziende biotecnologiche in fase clinica, ma sottolinea l'importanza dei progressi nella pipeline dell'azienda, in particolare con CABA-201.
Per gli investitori che cercano un'analisi più completa, InvestingPro offre 14 suggerimenti aggiuntivi per Cabaletta Bio, fornendo una comprensione più approfondita della salute finanziaria e della posizione di mercato dell'azienda.
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