REDWOOD CITY, California - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM), un'azienda di terapia genica in fase clinica, ha annunciato i risultati del suo studio di Fase 2 LUNA e i dati a lungo termine dello studio OPTIC, che suggeriscono che la sua terapia genica sperimentale, Ixo-vec, potrebbe offrire un'opzione di trattamento sostenibile per la degenerazione maculare legata all'età di tipo umido (AMD umida). Ixo-vec è progettato per essere una singola iniezione intravitreale, potenzialmente riducendo la frequenza dei trattamenti richiesti per i pazienti.
Lo studio LUNA ha valutato due dosi di Ixo-vec in 60 pazienti, dimostrando che entrambe hanno mantenuto gli endpoint visivi e anatomici per 52 settimane con significative riduzioni del carico di trattamento. La dose 6E10 ha dimostrato una riduzione dell'88% delle iniezioni anti-VEGF annualizzate medie, con il 54% dei pazienti che ha raggiunto la libertà dalle iniezioni. La dose 2E11 ha portato a una riduzione del 92%, con il 69% dei pazienti liberi da iniezioni.
Nello studio OPTIC, un follow-up a lungo termine di 21 pazienti ha mostrato che la dose 2E11 ha fornito livelli terapeutici stabili di aflibercept fino a cinque anni dopo il trattamento, con una riduzione dell'86% delle iniezioni anti-VEGF annualizzate fino al quarto anno. Quasi la metà dei pazienti è rimasta libera da iniezioni per tutti e quattro gli anni.
Non è stata riportata alcuna infiammazione significativa nei pazienti che hanno ricevuto profilassi steroidea locale nello studio LUNA alla settimana 52 o in qualsiasi visita successiva, e tutti i pazienti OPTIC erano liberi da infiammazione dal primo anno fino al quarto anno.
Adverum prevede di far avanzare la dose 6E10 con gocce oculari steroidee in due studi registrativi di Fase 3, con l'inizio dello studio iniziale ARTEMIS previsto per la prima metà del 2025. Lo studio confronterà Ixo-vec con aflibercept in una vasta popolazione di pazienti, inclusi sia individui naïve al trattamento che esperti.
L'azienda ha riportato una forte preferenza dei pazienti per Ixo-vec in un sondaggio LUNA, con la maggioranza che ha preferito la terapia genica rispetto ai trattamenti precedenti e disposta a raccomandarla ad altri. La posizione di cassa di Adverum al 30 settembre 2024 era di €153,2 milioni, che si prevede finanzierà le operazioni fino alla seconda metà del 2025, non includendo il completamento dello studio ARTEMIS.
Queste informazioni si basano su un comunicato stampa di Adverum Biotechnologies. L'AMD umida è una delle principali cause di cecità negli individui anziani, e i trattamenti attuali richiedono frequenti iniezioni. Ixo-vec mira a ridurre questo onere e migliorare i risultati dei pazienti.
In altre notizie recenti, Adverum Biotechnologies ha annunciato dati clinici a lungo termine per il suo prodotto di terapia genica, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), mirato al trattamento della degenerazione maculare legata all'età (AMD). L'azienda ha riportato risultati a 52 settimane dal suo studio di fase 2 LUNA e dati a 4 anni dallo studio OPTIC. Ixo-vec ha ricevuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration statunitense, la designazione PRIME dall'Agenzia Europea per i Medicinali e il Passaporto per l'Innovazione dall'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito.
Adverum ha anche nominato Jason L. Mitchell come suo nuovo Chief Commercial Officer, una mossa che dovrebbe migliorare il lancio e la commercializzazione di Ixo-vec. I risultati finanziari del secondo trimestre 2024 dell'azienda sono stati solidi, con un utile per azione di ($0,89) che ha superato sia le stime dell'azienda che quelle del consenso.
Diverse società di analisi, tra cui H.C. Wainwright, RBC Capital Markets, Oppenheimer, Mizuho Securities e Truist Securities, hanno fornito le loro prospettive su Adverum. H.C. Wainwright ha mantenuto il suo rating Buy e il prezzo obiettivo di €30,00, mentre RBC Capital Markets ha adeguato il suo prezzo obiettivo a €10,00 dal precedente €12,00. Oppenheimer ha mantenuto il suo rating Outperform con un prezzo obiettivo di €28,00, Mizuho Securities ha ridotto il suo obiettivo a €20,00 e Truist Securities ha rivisto il suo obiettivo da €60,00 a €40,00. Questi sono tra gli sviluppi recenti per Adverum Biotechnologies.
Approfondimenti InvestingPro
Il recente annuncio di Adverum Biotechnologies sui risultati promettenti per la sua terapia genica Ixo-vec si allinea con diverse metriche finanziarie chiave e approfondimenti di InvestingPro.
Secondo i dati di InvestingPro, la capitalizzazione di mercato di Adverum è di €142,7 milioni, riflettendo la valutazione attuale dell'azienda mentre fa avanzare i suoi programmi clinici. Questa capitalizzazione di mercato relativamente modesta suggerisce un potenziale di crescita se Ixo-vec continuerà a mostrare risultati positivi nei prossimi studi di Fase 3.
Un Tip di InvestingPro indica che Adverum "detiene più liquidità che debito nel suo bilancio", il che è cruciale per un'azienda biotecnologica in fase clinica. Questa forte posizione di cassa è coerente con i €153,2 milioni di liquidità riportati dall'azienda al 30 settembre 2024, fornendo una copertura fino alla seconda metà del 2025. Tuttavia, un altro Tip di InvestingPro nota che l'azienda sta "bruciando rapidamente la sua liquidità", il che è tipico per le aziende biotecnologiche in fase di sviluppo clinico avanzato.
Il focus dell'azienda su Ixo-vec come potenziale rivoluzione nel trattamento dell'AMD umida è particolarmente importante dato che i dati di InvestingPro mostrano un significativo calo dei ricavi del -72,22% negli ultimi dodici mesi. Ciò sottolinea l'importanza di risultati clinici di successo e della potenziale commercializzazione di Ixo-vec per la futura salute finanziaria di Adverum.
Vale la pena notare che InvestingPro offre 11 suggerimenti aggiuntivi per Adverum Biotechnologies, fornendo agli investitori un'analisi più completa della situazione finanziaria e della posizione di mercato dell'azienda.
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