NEW YORK - Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TARA), un'azienda biotecnologica in fase clinica il cui titolo è aumentato di oltre il 150% nell'ultimo anno secondo i dati di InvestingPro, ha rivelato oggi risultati incoraggianti dal suo trial di Fase 2 ADVANCED-2 di TARA-002, una terapia cellulare sperimentale per pazienti con cancro alla vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) ad alto rischio. Il trial ha dimostrato un tasso di risposta completa del 72% a sei mesi e del 70% in qualsiasi momento, considerando diverse esposizioni al Bacillus Calmette-Guérin (BCG).
Lo studio, che includeva pazienti non responsivi o naïve al BCG - un trattamento comune per NMIBC - ha mostrato risultati particolarmente forti nei pazienti BCG-non responsivi, con un tasso di risposta completa del 100% a sei mesi. I pazienti BCG-naïve hanno mostrato un tasso di risposta del 64% a sei mesi. Il profilo di sicurezza della terapia è stato anche favorevole, senza eventi avversi correlati al trattamento superiori al Grado 1 riportati e nessuna interruzione dovuta a eventi avversi.
Questi risultati saranno presentati al 25° Meeting Annuale della Society of Urologic Oncology a Dallas, Texas. Il cut-off dei dati per il trial era il 19 novembre 2024 e includeva 20 pazienti a tre mesi, 18 pazienti a sei mesi e tre pazienti a nove mesi. Con obiettivi di prezzo degli analisti che vanno da $20 a $50, significativamente al di sopra del prezzo di negoziazione attuale di $3,54, gli abbonati a InvestingPro possono accedere a 13 ulteriori informazioni chiave sulla salute finanziaria e la posizione di mercato di Protara. La coorte pivotale del trial mira ad essere registrativa in linea con le linee guida della FDA per NMIBC BCG-non responsivo.
Il Dr. Brian Mazzarella, Vice Presidente della Ricerca per Urology America e investigatore nello studio ADVANCED-2, ha commentato l'attività significativa della terapia e il suo potenziale di diventare una nuova opzione di trattamento grazie alla sua facilità d'uso e al basso onere procedurale per i medici.
Jesse Shefferman, CEO di Protara Therapeutics, ha espresso ottimismo riguardo ai dati a sei mesi e al potenziale della terapia nel NMIBC. Ha indicato che questi risultati positivi, insieme all'espansione dei siti di trial internazionali, potrebbero accelerare l'arruolamento dei pazienti, con i dati iniziali dei pazienti valutabili a 12 mesi previsti per metà 2025.
TARA-002 viene sviluppato sulla base di una banca cellulare master di Streptococcus pyogenes di gruppo A geneticamente distinto, simile all'immunopotenziatore OK-432, commercializzato in Giappone. La terapia funziona attivando le cellule immunitarie per produrre una risposta pro-infiammatoria e uccidendo direttamente le cellule tumorali per migliorare la risposta immunitaria antitumorale. Mentre l'azienda mantiene una forte posizione finanziaria con più liquidità che debito e un sano rapporto corrente di 9,85, l'analisi di InvestingPro indica che l'azienda sta attualmente bruciando rapidamente liquidità, una caratteristica comune delle aziende biotecnologiche in fase clinica.
I risultati del trial si basano su un comunicato stampa di Protara Therapeutics. L'azienda ospiterà una conferenza telefonica e un webcast per discutere i dati oggi alle 8:30 ET. Il webcast sarà disponibile sul sito web dell'azienda per un tempo limitato dopo la presentazione. Protara è impegnata nello sviluppo di terapie per il cancro e le malattie rare, con TARA-002 come suo candidato principale per NMIBC e malformazioni linfatiche.
In altre notizie recenti, Protara Therapeutics ha fatto progressi significativi nel panorama biofarmaceutico. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track alla terapia sperimentale di Protara, il Cloruro di Colina Endovenoso (IV), mirata al trattamento di pazienti che richiedono supporto parenterale. L'azienda è pronta ad avanzare questa terapia in uno studio pivotale nel primo trimestre del 2025.
Secondo Protara, circa l'80% dei pazienti in supporto parenterale soffre di carenza di colina, sottolineando l'urgente necessità di opzioni di trattamento. Il TARA-002 dell'azienda ha anche mostrato risultati promettenti nei trial in fase iniziale per pazienti con cancro alla vescica non muscolo-invasivo.
Inoltre, Protara ha riportato risultati positivi dal suo trial registrativo LM, dove due pazienti su tre hanno mostrato una risposta completa dopo una singola dose di TARA-002. Questi sviluppi hanno portato le società di analisi Oppenheimer e TD Cowen a mantenere rispettivamente un rating Outperform e Buy sulle azioni di Protara. Questi sono sviluppi recenti negli sforzi continui di Protara per affrontare le esigenze mediche non soddisfatte attraverso terapie innovative.
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