Investing.com -- Le azioni di Omeros Corporation sono aumentate del 73% giovedì mattina in seguito all'annuncio di dati positivi sulla sopravvivenza emersi da un'analisi statistica indipendente per il suo trattamento, narsoplimab, in pazienti con microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TA-TMA). L'analisi ha dimostrato una significativa riduzione di oltre 3 volte del rischio di mortalità per i pazienti trattati con narsoplimab rispetto a un gruppo di controllo.
Lo studio pivotale, OMS721-TMA-001, ha confrontato la sopravvivenza globale in 28 pazienti con TA-TMA trattati con narsoplimab rispetto a più di 100 pazienti ad alto rischio con TA-TMA in un registro di controllo esterno che non hanno ricevuto il trattamento. I risultati hanno mostrato un rapporto di rischio di 0,32, indicando un rischio di morte inferiore del 68% per il gruppo trattato con narsoplimab, con un valore p inferiore a 0,00001, considerato statisticamente significativo.
Omeros sta ora preparando la ripresentazione di una Biologics License Application (BLA) alla FDA per narsoplimab, con l'obiettivo di renderlo il primo trattamento approvato per la TA-TMA, una complicanza potenzialmente letale del trapianto di cellule staminali. L'azienda ha ricevuto le raccomandazioni della FDA sul piano di analisi statistica il mese scorso e, in seguito all'esito positivo, prevede di presentare la corrispondente domanda di autorizzazione all'immissione in commercio europea nel secondo trimestre del 2025.
L'analisi è stata condotta da un gruppo statistico esterno indipendente e concordata con la FDA. Ha tenuto conto del bias del tempo immortale e ha considerato dati demografici, criteri diagnostici, caratteristiche di base, malattie sottostanti, regimi di condizionamento e procedure di trapianto. È stato stabilito che le due coorti avevano profili di rischio di morte simili, come definito da un panel internazionale di esperti.
Il Dr. Alessandro Rambaldi, Professore di Ematologia all'Università di Milano, ha sottolineato i notevoli benefici di narsoplimab nei pazienti ad alto rischio, evidenziando la sostanziale necessità di un trattamento approvato in quest'area. Sono in corso ulteriori analisi, tra cui un confronto dei dati di sopravvivenza del programma globale di accesso allargato di narsoplimab con il registro, che si prevede supporteranno l'analisi primaria.
Narsoplimab, che ha come bersaglio l'enzima effettore MASP-2 della via della lectina, è stato ben tollerato in vari studi clinici senza sollevare preoccupazioni sulla sicurezza. I risultati dell'analisi primaria hanno incoraggiato Omeros ad accelerare il processo per rendere narsoplimab ampiamente disponibile a pazienti e medici, con manoscritti per la pubblicazione su riviste peer-reviewed previsti per il prossimo anno.
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