Le azioni di Ionis Pharmaceuticals sono salite del 6% nelle contrattazioni pre-apertura di venerdì dopo l'annuncio dell'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di TRYNGOLZA™ (olezarsen) per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), una malattia rara e potenzialmente fatale. Questo segna una pietra miliare significativa per l'azienda, poiché TRYNGOLZA diventa il primo trattamento approvato per l'FCS negli Stati Uniti, con Ionis che prevede che questo sia il primo di quattro lanci di prodotti nei prossimi tre anni.
TRYNGOLZA, che deve essere utilizzato in combinazione con una dieta a basso contenuto di grassi, ha dimostrato di ridurre significativamente i trigliceridi e di abbassare sostanzialmente il rischio di eventi di pancreatite acuta negli adulti. L'approvazione si basa sui dati dello studio clinico di Fase 3 Balance, che ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa dei livelli di trigliceridi e una diminuzione clinicamente rilevante degli eventi di pancreatite acuta. Con un profilo di sicurezza favorevole, il trattamento viene autosomministrato tramite un auto-iniettore una volta al mese.
L'amministratore delegato di Ionis, Brett P. Monia, Ph.D., ha definito l'approvazione della FDA un momento trasformativo per i pazienti affetti da FCS e le loro famiglie, sottolineando il potenziale del trattamento di cambiare il corso della malattia. L'evoluzione di Ionis in un'azienda biotecnologica completamente integrata in fase commerciale è sottolineata da questa approvazione, con una ricca pipeline di medicinali che si prevede seguiranno.
La decisione della FDA è stata influenzata dai risultati positivi dello studio di Fase 3 Balance, precedentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine. L'investigatore dello studio, il Dr. Alan Brown, ha espresso entusiasmo per il fatto di avere ora un'opzione di prescrizione efficace per i suoi pazienti affetti da FCS.
L'FCS è caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi e da un alto rischio di pancreatite acuta, che può essere fatale. Negli Stati Uniti, si stima che l'FCS colpisca fino a circa 3.000 persone, con la maggior parte dei casi che rimangono non diagnosticati. TRYNGOLZA sarà disponibile negli Stati Uniti entro la fine dell'anno, e Ionis si impegna a fornire servizi di supporto per aiutare i pazienti ad accedere al trattamento.
Facendo eco ai sentimenti dell'azienda, l'analista di TD Cowen Yaron Werber ha commentato il significato dell'approvazione: "L'approvazione odierna della FDA di Tryngolza (olezarsen; QM SC ApoCIII ASO) nella sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) segna un passo chiave nell'evoluzione commerciale di Ionis come prima approvazione di un prodotto interamente di proprietà e indipendente dell'azienda. Tryngolza è ora la prima e unica terapia approvata per l'FCS con un'etichetta che riteniamo sia quasi il caso migliore."
L'approvazione include anche la revisione prioritaria e le precedenti designazioni di Fast Track, farmaco orfano e terapia innovativa. Inoltre, olezarsen è in fase di revisione nell'Unione Europea e sono previste richieste normative in altri paesi. Ionis sta anche valutando olezarsen in tre studi clinici di Fase 3 per il trattamento dell'ipertrigliceridemia severa (sHTG).
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