Investing.com -- Le azioni di Mesoblast Limited sono balzate del 39% nelle contrattazioni pre-apertura di giovedì in seguito all'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) di Ryoncil® (remestemcel-L), segnando la prima terapia con cellule stromali mesenchimali (MSC) a ricevere il via libera negli Stati Uniti. L'approvazione regolatoria posiziona Ryoncil come l'unica terapia approvata dalla FDA per bambini dai 2 mesi in su, inclusi adolescenti e teenager, con malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi (SR-aGvHD), una condizione grave e potenzialmente fatale.
La decisione della FDA è stata influenzata dai risultati di uno studio di Fase 3, in cui il 70% dei bambini con SR-aGvHD ad alta gravità ha ottenuto una risposta complessiva entro il 28° giorno di trattamento con Ryoncil. Questo tasso di risposta è particolarmente significativo in quanto funge da predittore di sopravvivenza nei pazienti con aGvHD. Mesoblast, con sede a New York e leader globale nelle medicine cellulari allogeniche per malattie infiammatorie, ha ora introdotto con successo il primo prodotto MSC nel mercato statunitense.
La dottoressa Joanne Kurtzberg, rinomata medico specializzata in trapianti, ha commentato l'importanza di questa svolta, affermando: "La malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi è una condizione devastante con una prognosi estremamente sfavorevole. Da oggi possiamo offrire RYONCIL, il primo trattamento approvato dalla FDA che salverà la vita a molti bambini e avrà un grande impatto sulle loro famiglie."
Questa approvazione rappresenta una pietra miliare significativa per Mesoblast, poiché apre le porte a potenziali altre indicazioni in malattie caratterizzate da eccessiva infiammazione, dati gli effetti immunomodulatori di RYONCIL. Il CEO dell'azienda, il dottor Silviu Itescu, ha espresso soddisfazione per l'approvazione della FDA e ha riaffermato l'impegno di Mesoblast nel soddisfare le esigenze non soddisfatte della comunità GVHD e nel continuare a perseguire l'approvazione per altri prodotti in fase avanzata.
RYONCIL sarà disponibile negli Stati Uniti presso i centri di trapianto e altri ospedali di trattamento, fornendo una nuova opzione terapeutica per i circa 1.500 bambini negli Stati Uniti che sviluppano annualmente SR-aGvHD dopo un trapianto di midollo osseo allogenico. La posologia raccomandata della terapia prevede infusioni endovenose somministrate due volte a settimana per quattro settimane consecutive, con una valutazione della risposta 28 ± 2 giorni dopo la dose iniziale.
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