Investing.com -- Le azioni di Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) sono salite del 18,4% nelle contrattazioni pre-apertura di martedì in seguito all'annuncio di una partnership strategica con Nippon Shinyaku Co., Ltd. per lo sviluppo e la commercializzazione delle terapie geniche RGX-121 e RGX-111. La collaborazione si concentra sui trattamenti per la Mucopolisaccaridosi II (MPS II), nota anche come sindrome di Hunter, e la Mucopolisaccaridosi I (MPS I), o sindrome di Hurler.
Secondo i termini dell'accordo, Regenxbio riceverà 110 milioni di dollari alla chiusura, con la possibilità di ulteriori 700 milioni di dollari legati a traguardi di sviluppo, regolamentari e di vendita. L'accordo include anche significative royalties a due cifre sulle vendite nette negli Stati Uniti e in Asia, che le aziende definiscono come "Territorio in Licenza".
Il Presidente e CEO di Regenxbio, Curran M. Simpson, ha espresso entusiasmo per la partnership, sottolineando i punti di forza combinati di entrambe le aziende e il potenziale di portare terapie geniche trasformative in mercati chiave. Simpson ha evidenziato le prospettive di RGX-121, che potrebbe diventare la prima terapia genica per la MPS II con una possibile approvazione FDA entro la fine del 2025. Inoltre, RGX-111 ha mostrato risultati promettenti in uno studio di Fase 1/2.
L'alleanza sfrutta l'esperienza di Regenxbio nella produzione di terapie geniche, mentre Nippon Shinyaku si occuperà della commercializzazione di entrambi i prodotti nel Territorio in Licenza. Regenxbio mantiene il diritto di sviluppare e commercializzare i prodotti al di fuori di questo territorio e conserverà tutti i diritti sui proventi della vendita del Priority Review Voucher (PRV) per RGX-121 in caso di potenziale approvazione.
La transazione dovrebbe concludersi entro la fine del primo trimestre del 2025, in attesa delle consuete condizioni, incluse le approvazioni normative. Questa partnership strategica segna una tappa significativa per Regenxbio nel suo obiettivo di diventare leader nel campo delle terapie geniche per le malattie rare, con il supporto delle capacità commerciali di Nippon Shinyaku e il suo focus sulle malattie rare.
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