WORCESTER, Mass. - Mustang Bio, Inc. (NASDAQ:MBIO), un'azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il suo MB-108, un virus oncolitico dell'herpes simplex di tipo 1 (HSV-1), destinato al trattamento del glioma maligno, inclusi il glioblastoma recidivante (GBM) e gli astrocitomi di alto grado.
La designazione di farmaco orfano viene assegnata ai trattamenti per malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti, offrendo incentivi come crediti d'imposta per i costi degli studi clinici, esenzioni dalle tasse per i farmaci soggetti a prescrizione e potenzialmente sette anni di esclusività di mercato dopo l'approvazione.
Il Presidente e CEO di Mustang Bio, Manuel Litchman, M.D., ha sottolineato l'importanza di questa designazione, enfatizzando l'impegno dell'azienda nel far progredire MB-108 come potenziale opzione di trattamento per i pazienti con glioma maligno. L'azienda prevede anche di richiedere la designazione di farmaco orfano per MB-101, la sua terapia con cellule CAR-T mirate a IL13Rα2, nel trattamento dei gliomi maligni.
I dati preclinici presentati all'incontro annuale 2022 dell'American Association for Cancer Research (AACR) hanno supportato la combinazione di MB-108 e MB-101 per potenzialmente migliorare i risultati clinici per il GBM recidivante. La strategia prevede l'utilizzo di MB-108 per modificare il microambiente tumorale e migliorare l'efficacia della terapia con cellule CAR-T MB-101. I primi studi clinici hanno dimostrato che la somministrazione di queste terapie è ben tollerata nei pazienti con GBM recidivante.
Gli studi clinici di Fase 1 in corso per MB-101 presso il City of Hope e per MB-108 presso l'Università dell'Alabama a Birmingham continuano ad arruolare pazienti. Lo sviluppo del programma MB-109, che combina sia MB-101 che MB-108, dipende da finanziamenti aggiuntivi o partnership strategiche.
Mustang Bio, fondata da Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO), si concentra sullo sviluppo di terapie cellulari per tumori difficili da trattare. Le azioni dell'azienda sono registrate presso la SEC, e collabora con importanti istituzioni mediche per far progredire lo sviluppo delle terapie CAR-T.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa.
In altre notizie recenti, il trattamento per la rosacea di Fortress Biotech, Emrosi™, ha ricevuto l'approvazione della FDA, segnando una pietra miliare significativa nelle offerte dermatologiche dell'azienda. Il farmaco, sviluppato in partnership con Dr. Reddy's Laboratories, ha dimostrato una superiorità significativa nella riduzione del numero totale di lesioni infiammatorie in due studi clinici di Fase 3. L'azienda prevede che Emrosi™ sarà disponibile sul mercato statunitense tra la fine del primo trimestre e l'inizio del secondo trimestre del 2025.
Fortress Biotech ha recentemente ottenuto circa $8 milioni dalla vendita di azioni e collocamenti privati ed è entrata in un accordo di prestito da $50 milioni con Oaktree Capital Management. L'azienda ha riportato un fatturato nel secondo trimestre di $14,9 milioni, superando leggermente le previsioni di consenso.
In risposta a questi sviluppi, gli analisti di Roth/MKM hanno alzato il target di prezzo di Fortress Biotech da $10,00 a $13,00, mantenendo un rating Buy. La sua controllata, Mustang Bio, ha ottenuto circa $4 milioni dall'esercizio di warrant e ha annunciato un'offerta di azioni e un collocamento privato che dovrebbero fruttare circa $2,5 milioni. Mustang Bio ha anche riportato risultati positivi da uno studio clinico di Fase 1/2 di MB-106, una terapia con cellule CAR T per un raro tumore del sangue. Questi sono sviluppi recenti per Fortress Biotech e Mustang Bio.
InvestingPro Insights
Per fornire un contesto aggiuntivo alla recente designazione di farmaco orfano della FDA per MB-108 di Mustang Bio, vale la pena esaminare la salute finanziaria della sua società madre, Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO). Secondo i dati di InvestingPro, Fortress Biotech ha una capitalizzazione di mercato di $48,51 milioni, riflettendo la sua posizione come azienda biofarmaceutica a piccola capitalizzazione.
Il fatturato dell'azienda per gli ultimi dodici mesi al Q2 2023 si è attestato a $82,62 milioni, con una crescita del fatturato del 31,68% nello stesso periodo. Questa crescita è particolarmente degna di nota dato l'ambiente impegnativo per le aziende biotecnologiche. Tuttavia, è importante notare che Fortress Biotech sta attualmente operando in perdita, con un utile lordo negativo di $15,1 milioni e un margine di reddito operativo del -115,07%.
I suggerimenti di InvestingPro evidenziano alcuni aspetti chiave della situazione finanziaria di Fortress Biotech. L'azienda sta "bruciando rapidamente liquidità", cosa non insolita per le aziende biofarmaceutiche che investono pesantemente in ricerca e sviluppo. Inoltre, gli analisti prevedono un calo delle vendite nell'anno in corso, che potrebbe influenzare la capacità dell'azienda di finanziare gli studi clinici in corso, inclusi quelli per le promettenti terapie di Mustang Bio.
Vale anche la pena notare che i movimenti del prezzo delle azioni di Fortress Biotech sono piuttosto volatili, cosa tipica per le azioni biotecnologiche a piccola capitalizzazione, specialmente quelle con prodotti in pipeline in fasi cliniche. Questa volatilità potrebbe essere influenzata da notizie come la recente designazione di farmaco orfano per MB-108.
Per gli investitori interessati a un'analisi più completa, InvestingPro offre 8 suggerimenti aggiuntivi per Fortress Biotech, fornendo una comprensione più approfondita della salute finanziaria e della posizione di mercato dell'azienda.
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