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Rocket Pharmaceuticals, Inc. è una società di biotecnologie in fase clinica che sta portando avanti una pipeline integrata e sostenibile di terapie genetiche per patologie rare. I programmi clinici dell'azienda che utilizzano la terapia genica basata su vettori lentivirali (LVV) riguardano il trattamento dell'anemia di Fanconi (FA), una malattia genetica che porta all'insufficienza del midollo osseo e potenzialmente al cancro, il deficit di adesione leucocitaria-I (LAD-I), una grave malattia genetica pediatrica che causa infezioni ricorrenti e pericolose per la vita, spesso fatali, e il deficit di piruvato chinasi (PKD), un raro disturbo monogenico dei globuli rossi che comporta una maggiore distruzione dei globuli rossi e un'anemia da lieve a pericolosa per la vita. Il primo programma clinico dell'azienda che utilizza la terapia genica basata sul virus adeno-associato (AAV) riguarda la malattia di Danon, una patologia pediatrica di insufficienza cardiaca. L'azienda ha anche un programma preclinico di terapia genica basata su AAV nella cardiomiopatia aritmogena PKP2 (ACM) e nella cardiomiopatia dilatativa associata a BAG3 (DCM).
Nome | Età | Dal | Titolo |
---|---|---|---|
Gaurav D. Shah | 47 | 2018 | CEO & Director |
Roderick T. Wong | 45 | 2018 | Chairman of the Board |
Gotham Makker | 50 | 2018 | Director |
Elisabeth Bjork | 63 | 2020 | Independent Director |
Carsten Boess | 58 | 2016 | Independent Director |
Naveen Yalamanchi | 47 | 2018 | Independent Director |
David P. Southwell | 63 | 2014 | Independent Director |
Pedro P. Granadillo | 76 | 2018 | Independent Director |
Fady Ibraham Malik | 60 | 2022 | Independent Non-Executive Director |
Robert Keith Woods | 56 | 2023 | Independent Non- Executive Director |
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