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Orchard Therapeutics plc è una società di terapia genica. L'azienda è impegnata nello sviluppo, nella produzione e nella commercializzazione di terapie geniche e cellulari per fornire terapie curative a pazienti affetti da diverse patologie. Il portafoglio dell'azienda comprende un prodotto in fase commerciale e candidati alla ricerca e allo sviluppo. L'azienda si concentra sulle malattie neurometaboliche gravi e sui primi programmi di ricerca nelle immunodeficienze primarie rare, tra cui OTL-103 per il trattamento della sindrome di Wiskott Aldrich (WAS), OTL-102 per il trattamento della malattia granulomatosa cronica X-linked (X-CGD) e Strimvelis per l'immunodeficienza combinata grave da adenosina deaminasi (ADA-SCID). L'azienda sviluppa anche OTL-105, una terapia genica autologa ex vivo per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE), una malattia rara potenzialmente letale che provoca attacchi ricorrenti di gonfiore al viso, alla gola, alle estremità e all'addome. Sviluppa inoltre OTL-200 con il marchio Libmeldy.
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