Dati azioni Taysha Gene borsa:
Taysha Gene Therapies, Inc. è un'azienda di terapia genica incentrata sul paziente. L'azienda è focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche basate su virus adeno-associati (AAV) per il trattamento di malattie monogeniche del sistema nervoso centrale (SNC). Il suo portafoglio di candidati alla terapia genica si rivolge a una serie di indicazioni neurologiche in tre distinte categorie terapeutiche: malattie neurodegenerative, disturbi del neurosviluppo ed epilessie genetiche. I suoi prodotti candidati comprendono TSHA-120, un programma di terapia genica AAV9 in fase clinica, somministrato per via intratecale, per il trattamento della neuropatia assonale gigante (GAN); TSHA-102, un prodotto terapeutico di trasferimento genico AAV9 autocomplementare somministrato per via intratecale in fase di valutazione clinica per la sindrome di Rett; TSHA-118, un vettore virale AAV9 autocomplementare che esprime l'acido desossiribonucleico complementare umano Ceroid Lipofuscinosis Neuronal 1 (CLN1) ottimizzato per il codone, sotto il controllo del promotore ibrido della b-actina di pollo, e altri.