Taysha Gene Therapies, Inc. è un'azienda di terapia genica incentrata sul paziente. L'azienda è focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche basate su virus adeno-associati (AAV) per il trattamento di malattie monogeniche del sistema nervoso centrale (SNC). Il suo portafoglio di candidati alla terapia genica si rivolge a una serie di indicazioni neurologiche in tre distinte categorie terapeutiche: malattie neurodegenerative, disturbi del neurosviluppo ed epilessie genetiche. I suoi prodotti candidati comprendono TSHA-120, un programma di terapia genica AAV9 in fase clinica, somministrato per via intratecale, per il trattamento della neuropatia assonale gigante (GAN); TSHA-102, un prodotto terapeutico di trasferimento genico AAV9 autocomplementare somministrato per via intratecale in fase di valutazione clinica per la sindrome di Rett; TSHA-118, un vettore virale AAV9 autocomplementare che esprime l'acido desossiribonucleico complementare umano Ceroid Lipofuscinosis Neuronal 1 (CLN1) ottimizzato per il codone, sotto il controllo del promotore ibrido della b-actina di pollo, e altri.
Speranza per la Sindrome di Rett | Il TSHA-102 di Taysha mostra risultati promettenti nel trattamento della sindrome di Rett, con un tasso di risposta del 100% nella coorte ad alto dosaggio e significativi progressi nello sviluppo |
Corsia Preferenziale Normativa | L'allineamento con la FDA e la designazione RMAT accelerano la tempistica di sviluppo di TSHA-102, potenzialmente velocizzando il suo percorso verso il mercato per questo raro disturbo genetico |
Potenziale di Mercato | Le stime conservative suggeriscono un potenziale di ricavi superiore a 2 miliardi di dollari per TSHA-102, con obiettivi di prezzo degli analisti compresi tra 5 e 13 dollari per azione |
Vantaggio Competitivo | Esplora i vantaggi di TSHA-102 nel profilo di sicurezza e nel metodo di somministrazione, che lo posizionano favorevolmente rispetto ai trattamenti esistenti e ai potenziali concorrenti |
Dati da comparare | TSHA | Settore Settore - Media delle metriche di un ampio gruppo di dati correlati Salute Settore aziende | Rapporto RapportoTSHAAziende comparabiliSettore | |
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Ratio Prezzo/Utile | −6,3x | −9,8x | −0,5x | |
PEG Ratio | −0,11 | −0,07 | 0,00 | |
Price/Book | 9,9x | 1,4x | 2,6x | |
Prezzo / Vendite ultimi 12 mesi | 75,5x | 4,2x | 3,1x | |
Rialzo (Target analisti) | 215,0% | 227,6% | 51,1% | |
Rialzo Fair Value | Sblocca | 44,4% | 8,9% | Sblocca |