Giovedì, H.C. Wainwright ha modificato il suo obiettivo di prezzo per NASDAQ:RGNX, Regenxbio Inc., a $36 dai precedenti $40, confermando al contempo il rating Buy sulle azioni. Questa revisione segue la pubblicazione di promettenti dati funzionali da uno studio clinico in fase iniziale per un trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
All'inizio di questa settimana, Regenxbio ha divulgato i primi risultati funzionali del suo studio di Fase 1/2 AFFINITY DUCHENNE che valuta RGX-202, una terapia per la DMD. I dati comprendevano risultati da cinque soggetti, inclusi esiti a 12 mesi da tre pazienti al livello di dose 1, di età compresa tra 4 e 10 anni, e risultati a 9 mesi da due pazienti al livello di dose 2, di età 8 e 12 anni. I risultati hanno indicato stabilità o miglioramento nella funzione dei pazienti, valutata attraverso la North Star Ambulatory Assessment e test di funzionalità temporizzati, rispetto a controlli esterni abbinati della storia naturale della malattia.
Alla luce dei nuovi dati, H.C. Wainwright ha aumentato la probabilità di approvazione per RGX-202 dal 35% al 45%. Nonostante i risultati clinici positivi, la società ha moderato le sue proiezioni di vendite di picco per RGX-202 a causa delle vendite riportate di Elevidys, che ammontavano a $181 milioni nel terzo trimestre del 2024.
Il valore di mercato stimato di Regenxbio è ora di circa $1,80 miliardi, o $36 per azione. L'obiettivo di prezzo rivisto di H.C. Wainwright riflette queste valutazioni aggiornate, mentre il rating Buy indica una continua fiducia nel potenziale delle azioni. L'analista della società ha sottolineato l'importanza dei miglioramenti funzionali osservati nei pazienti DMD trattati con RGX-202, evidenziando il potenziale impatto della terapia nel panorama del trattamento della malattia.
In altre notizie recenti, l'azienda biotecnologica Regenxbio Inc. ha comunicato i suoi risultati finanziari e operativi per il terzo trimestre del 2024. L'azienda ha anche annunciato dati iniziali promettenti dal suo studio di Fase 1/2 della terapia genica per la Distrofia Muscolare di Duchenne, RGX-202. Lo studio ha rivelato miglioramenti funzionali nei pazienti, un risultato significativo considerando l'età più avanzata dei partecipanti allo studio. Regenxbio ha anche raggiunto un traguardo normativo allineandosi con la FDA sull'uso dell'espressione della microdistrofina come biomarcatore surrogato, posizionando potenzialmente RGX-202 a due anni dall'ingresso sul mercato.
Raymond James ha riaffermato il suo rating Outperform e l'obiettivo di prezzo di $18,00 per Regenxbio, citando i risultati iniziali dello studio come motivo di continuo supporto. Nel frattempo, Morgan Stanley ha ripreso la copertura di Regenxbio, assegnando un rating Overweight alle azioni e sottolineando il potenziale della terapia genica nel trattamento delle malattie mediate dal VEGF. Nonostante le preoccupazioni sulla viabilità commerciale dovute alle sfide del metodo di somministrazione sottoretinica, la società ha espresso un cauto ottimismo sui progressi di Regenxbio nella terapia genica.
Approfondimenti InvestingPro
I recenti dati di InvestingPro forniscono un contesto aggiuntivo alla situazione finanziaria e alle prestazioni di mercato di Regenxbio. La capitalizzazione di mercato dell'azienda si attesta a $477,12 milioni, significativamente inferiore al valore di mercato stimato di $1,80 miliardi da H.C. Wainwright. Questa discrepanza suggerisce un potenziale rialzo se il trattamento DMD dell'azienda continuerà a mostrare promesse.
I suggerimenti di InvestingPro evidenziano che Regenxbio detiene più liquidità che debiti nel suo bilancio, il che potrebbe essere cruciale per finanziare gli studi clinici in corso e la potenziale commercializzazione di RGX-202. Tuttavia, l'azienda sta rapidamente bruciando liquidità, una caratteristica comune delle aziende biotecnologiche in fase di sviluppo.
Le azioni hanno subito un colpo significativo di recente, con un calo del 13,55% nell'ultima settimana e un calo del 51,61% nell'ultimo anno. Ciò si allinea con l'aggiustamento dell'obiettivo di prezzo dell'analista e potrebbe riflettere l'incertezza del mercato sulle prospettive dell'azienda.
Per gli investitori alla ricerca di un'analisi più completa, InvestingPro offre 9 suggerimenti aggiuntivi per Regenxbio, fornendo una comprensione più approfondita della salute finanziaria e della posizione di mercato dell'azienda.
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