HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc., un'azienda farmaceutica in fase avanzata, ha annunciato di aver ricevuto l'approvazione dell'Institutional Review Board (IRB) per uno studio pivotale di Fase 3 del suo candidato farmaco Annamycin, da utilizzare in combinazione con citarabina per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (LMA R/R). Questa approvazione rappresenta un passo significativo verso l'avvio dello studio, denominato MIRACLE, il cui inizio dell'arruolamento è previsto per il primo trimestre del 2025.
Lo studio MIRACLE sarà condotto a livello globale e mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di Annamycin in combinazione con citarabina ad alte dosi (HiDAC). Lo studio inizialmente randomizzerà da 75 a 90 soggetti per ricevere HiDAC con un placebo o una di due dosi di Annamycin. Dopo lo svelamento, la dose ottimale di Annamycin sarà selezionata per la parte successiva dello studio, che coinvolgerà circa 240 soggetti aggiuntivi.
Annamycin ha ottenuto lo status di Fast Track e la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento della LMA R/R, e detiene anche la designazione di farmaco orfano dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per la stessa indicazione. Il farmaco è progettato per evitare la resistenza multifarmaco ed eliminare la cardiotossicità associata alle antracicline attuali.
L'annuncio è stato fatto da Walter Klemp, Presidente e CEO di Moleculin, che ha espresso fiducia nel disegno dello studio e nei dati generati finora. Il disegno dello studio si allinea con l'iniziativa Project Optimus della FDA, che mira a ottimizzare il dosaggio a beneficio del paziente.
Il portafoglio più ampio di Moleculin include WP1066, un modulatore immunitario/trascrizionale, e WP1122, un antimetabolita mirato a virus e alcuni tipi di cancro. La strategia di sviluppo dell'azienda per Annamycin si basa sul feedback della FDA ed è soggetta a ulteriori presentazioni regolatorie e potenziali feedback aggiuntivi.
Le informazioni in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Moleculin Biotech, Inc.
In altre notizie recenti, Moleculin Biotech ha rilasciato aggiornamenti sulla sua posizione finanziaria e sui progressi del suo principale candidato farmaco, Annamycin, durante la conference call sui risultati trimestrali. L'azienda ha chiuso il trimestre con €9,4 milioni in contanti, previsti per finanziare le operazioni fino al primo trimestre del 2025. Lo studio di Fase 3 MIRACLE per Annamycin, destinato al trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA), è attualmente in corso con sforzi di reclutamento in 60 siti, e altri 17 siti mirati a livello globale. Annamycin ha mostrato risultati promettenti, con un tasso di remissione completa del 50% nei pazienti con LMA in seconda linea. Moleculin Biotech prevede di iniziare a trattare i soggetti nello studio MIRACLE all'inizio del 2025 e si aspetta importanti letture dei dati entro la metà del 2026. L'azienda mira anche a una presentazione progressiva della New Drug Application (NDA) entro la fine del 2028. Questi recenti sviluppi rappresentano passi significativi negli sforzi continui di Moleculin Biotech per far avanzare Annamycin attraverso il processo di sperimentazione clinica.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Moleculin Biotech (MBRX) avanza nel suo studio pivotale di Fase 3 per Annamycin, gli investitori dovrebbero considerare alcune metriche finanziarie chiave e approfondimenti da InvestingPro. La capitalizzazione di mercato dell'azienda si attesta a un modesto €7,14 milioni, riflettendo la sua attuale fase di sviluppo nell'industria farmaceutica.
I dati di InvestingPro rivelano che le azioni di Moleculin hanno affrontato sfide significative, con un rendimento totale del prezzo dall'inizio dell'anno del -80,51% secondo i dati più recenti disponibili. Questa performance si allinea con un Tip di InvestingPro che indica che il prezzo delle azioni è diminuito significativamente nell'ultimo anno. Nonostante questi contraccolpi, la recente approvazione IRB per lo studio MIRACLE potrebbe potenzialmente servire come catalizzatore per la crescita futura.
Un altro Tip rilevante di InvestingPro evidenzia che Moleculin detiene più liquidità che debito nel suo bilancio, il che potrebbe essere cruciale per finanziare il prossimo studio di Fase 3 e altri sforzi di ricerca e sviluppo. Tuttavia, gli investitori dovrebbero notare che l'azienda sta rapidamente bruciando liquidità, una caratteristica comune delle aziende biotech nella fase di sperimentazione clinica.
Per coloro che cercano una comprensione più approfondita della posizione finanziaria e delle prospettive di crescita di Moleculin, InvestingPro offre ulteriori suggerimenti e approfondimenti. In effetti, ci sono altri 11 Tip di InvestingPro disponibili per MBRX, fornendo una visione completa della salute finanziaria e della posizione di mercato dell'azienda.
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