CAMBRIDGE, Mass. - Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), un'azienda biofarmaceutica valutata 3,82 miliardi di dollari, sta progredendo verso la commercializzazione di apitegromab, un potenziale trattamento per l'atrofia muscolare spinale (SMA). L'azienda, il cui titolo è aumentato di oltre il 414% negli ultimi sei mesi, è sulla buona strada per presentare le domande normative nel primo trimestre del 2025, con un lancio negli Stati Uniti previsto per il quarto trimestre dello stesso anno. L'analisi di InvestingPro rivela 12 ulteriori spunti di investimento per SRRK, inclusi indicatori chiave sulla redditività e il potenziale di crescita.
Apitegromab, una terapia mirata ai muscoli, è in fase avanzata di sviluppo per la SMA, un raro disturbo neuromuscolare. L'azienda mira ad espandere il suo utilizzo ad altre condizioni neuromuscolari rare, sfruttando il suo approccio selettivo anti-miostatina.
Oltre alla SMA, Scholar Rock sta portando avanti il suo programma cardiometabolico, con dati principali dello studio di Fase 2 EMBRAZE sull'obesità attesi per il secondo trimestre del 2025. Lo studio sta valutando apitegromab in combinazione con un agonista del recettore GLP-1. Un altro candidato, SRK-439, anch'esso mirato alla miostatina, è sulla buona strada per la presentazione di una domanda di Nuovo Farmaco Sperimentale (IND) nel terzo trimestre del 2025 per il trattamento dell'obesità.
Le priorità strategiche dell'azienda per il 2025 includono la commercializzazione di apitegromab per la SMA, l'espansione dei potenziali benefici di apitegromab e l'avanzamento del programma anti-miostatina nei disturbi cardiometabolici.
Scholar Rock ha anche avviato lo studio clinico di Fase 2 OPAL per pazienti con SMA di età inferiore ai due anni, che dovrebbe iniziare a metà del 2025. Questo fa seguito ai risultati positivi dello studio pivotale di Fase 3 SAPPHIRE, che ha raggiunto il suo endpoint primario nel migliorare la funzione motoria nei pazienti con SMA.
La posizione finanziaria dell'azienda è solida, con fondi sufficienti per sostenere le operazioni e i requisiti di spesa in conto capitale fino al quarto trimestre del 2026. Secondo i dati di InvestingPro, Scholar Rock mantiene un sano indice di liquidità corrente di 3,88, indicando una forte liquidità, mentre opera con livelli di debito moderati. Gli obiettivi di prezzo degli analisti variano da $33 a $57, riflettendo aspettative diverse per il potenziale di crescita dell'azienda. Il management di Scholar Rock presenterà ulteriori aggiornamenti alla 43a Conferenza Annuale sulla Sanità di J.P. Morgan. Per un'analisi completa, gli investitori possono accedere al dettagliato Rapporto di Ricerca Pro, disponibile esclusivamente su InvestingPro, che copre questo e oltre 1.400 altri titoli statunitensi di punta.
Apitegromab ha ricevuto le designazioni Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease dalla FDA, nonché le designazioni PRIME e Orphan Medicinal Product dall'EMA per il trattamento della SMA. Tuttavia, apitegromab non è stato approvato per alcun uso dalla FDA o da qualsiasi altra agenzia regolatoria.
Le informazioni presentate in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
In altre notizie recenti, Scholar Rock è stato oggetto di molteplici aggiornamenti da parte degli analisti a seguito di significativi sviluppi nei suoi studi clinici. H.C. Wainwright ha aumentato il suo obiettivo di prezzo per Scholar Rock a $50,00, mantenendo un rating Buy, in seguito all'annuncio del fallimento dello studio di Fase 3 RESILIENT di Biohaven sul taldefgrobep alfa per l'Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Questo aggiustamento si è basato sulle prestazioni di mercato previste e sul potenziale di apitegromab di Scholar Rock.
Anche Truist Securities ha alzato il suo obiettivo di prezzo per l'azienda a $45,00 dopo che il farmaco per la SMA di un concorrente ha fallito negli studi di Fase 3. La società ha aumentato la sua stima di vendite di picco per Apitegromab a $1,5 miliardi, riflettendo la convinzione che l'opportunità di mercato per la SMA possa essere più grande di quanto precedentemente previsto.
BMO Capital Markets ha adeguato il suo obiettivo di prezzo per Scholar Rock a $39,00, mantenendo un rating Outperform. La società ha evidenziato gli utili del terzo trimestre dell'azienda e i risultati positivi del suo studio di Fase 3 SAPPHIRE per apitegromab.
Questi recenti sviluppi sottolineano gli sforzi costanti di Scholar Rock per affrontare le esigenze non soddisfatte nel campo medico, con un lancio commerciale negli Stati Uniti di Apitegromab previsto per il quarto trimestre del 2025 e l'inizio di uno studio di Fase 2 controllato con placebo sull'obesità previsto verso la fine del 2024.
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