Voyager Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VYGR), azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di farmaci per le malattie genetiche del sistema nervoso, ha annunciato oggi una partnership strategica e un accordo di licenza per la tecnologia capsidica con Novartis Pharma AG, una divisione di Novartis AG (NVS). L'accordo mira a promuovere lo sviluppo di trattamenti basati sui geni per la malattia di Huntington (HD) e l'atrofia muscolare spinale (SMA). Voyager concederà a Novartis una licenza esclusiva per l'utilizzo dei capside TRACER™ di Voyager e della proprietà intellettuale associata per queste specifiche patologie, ed entrambe le aziende lavoreranno insieme per portare avanti una terapia genica per l'HD, attualmente in fase di ricerca.
"Siamo entusiasti di rafforzare la nostra collaborazione con Novartis, leader mondiale nella terapia genica", ha dichiarato Alfred W. Sandrock, Jr, M.D., Ph.D., Chief Executive Officer di Voyager. "La combinazione dell'esperienza di Novartis nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie geniche con i capsidi avanzati TRACER e il materiale genetico di Voyager potrebbe facilitare la creazione di nuovi trattamenti significativi per i pazienti. Inoltre, i fondi derivanti da questa collaborazione rafforzeranno la nostra posizione finanziaria e ci consentiranno di proseguire le nostre attività fino alla metà del 2026."
"Siamo ansiosi di rafforzare la nostra collaborazione con Voyager per sviluppare terapie geniche innovative che potrebbero apportare benefici sostanziali ai pazienti affetti da gravi disturbi neurologici", ha dichiarato Fiona Marshall, Presidente della Ricerca Biomedica di Novartis. "Riteniamo che i capsidi TRACER di Voyager siano promettenti per la creazione di terapie geniche avanzate per le malattie del sistema nervoso centrale, il che è in linea con le nostre vaste conoscenze nel campo delle neuroscienze e con la nostra leadership nella terapia genica presso Novartis".
Novartis aveva già scelto di concedere in licenza i capside innovativi creati con la tecnologia di scoperta dei capside TRACER di Voyager per trattamenti di terapia genica destinati a due patologie neurologiche che non sono state rese note.
Secondol'accordo, Novartis pagherà a Voyager una somma iniziale di 100 milioni di dollari, che comprende un investimento di 20 milioni di dollari in nuove azioni di Voyager. Voyager potrà ricevere fino a 1,2 miliardi di dollari per il raggiungimento di determinati obiettivi di ricerca, sviluppo, regolamentazione e vendita, oltre a royalties scalari sulle vendite nette mondiali di prodotti che includono i capsidi TRACER di Voyager. Novartis avrà i diritti esclusivi per l'uso dei capsidi TRACER di Voyager per la SMA durante la durata dell'accordo e gestirà tutti gli aspetti dello sviluppo e della commercializzazione. Novartis avrà anche i diritti globali per la terapia genica con virus adeno-associati (AAV) di Voyager per l'HD, che utilizza i capsidi TRACER di Voyager e payload genetici proprietari. Voyager porterà avanti la ricerca preclinica e Novartis supervisionerà gli studi clinici e la commercializzazione della terapia per l'HD.
Chestnut Partners è stato l'unico consulente finanziario di Voyager per questo accordo.
Informazioni sulla piattaforma di scoperta dei capside TRACER™Il sistema di scoperta dei capside TRACER™ (Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA) diVoyagerè una tecnologia versatile basata sull'RNA che consente di identificare rapidamente i capside AAV in grado di attraversare efficacemente la barriera emato-encefalica e di colpire in modo più efficiente il sistema nervoso centrale in varie specie, compresi i primati non umani. Negli studi iniziali, i capside identificati dal sistema TRACER hanno mostrato un'ampia espressione genica in tutto il sistema nervoso centrale, superando i capside AAV convenzionali. Hanno inoltre dimostrato la capacità di colpire cellule e tessuti specifici, comprese regioni del cervello tipicamente difficili da raggiungere, riducendo al minimo gli effetti sul fegato e sui gangli della radice dorsale. Voyager ha stretto diverse partnership che consentono l'accesso ai suoi capside TRACER avanzati, che possono migliorare le strategie di terapia genica dei suoi partner per il trattamento di diverse malattie.
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