Investing.com -- Le azioni di Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN) sono crollate del 25% dopo che l'azienda biotecnologica ha riportato i primi dati della sperimentazione per la sua terapia sperimentale contro la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), un disturbo genetico che porta a debolezza muscolare. Nonostante l'annuncio dell'azienda di risultati positivi della sperimentazione e piani per richieste di approvazione accelerata, la fiducia degli investitori sembra essere vacillata, portando il titolo al suo punto più basso in un anno.
L'azienda con sede a Waltham, Massachusetts, ha condiviso i risultati della sperimentazione di Fase 1/2 ACHIEVE del suo candidato principale DYNE-101, che ha mostrato significative correzioni dello splicing e miglioramenti funzionali nei pazienti con DM1. I dati della sperimentazione hanno dimostrato una riduzione dei livelli di RNA DMPK, il bersaglio molecolare di DYNE-101, e una robusta correzione dello splicing associata a miglioramenti in molteplici endpoint funzionali. L'azienda prevede di avviare una Coorte di Espansione Registrativa globale con il potenziale di supportare una richiesta di Approvazione Accelerata negli Stati Uniti nella prima metà del 2026.
Inoltre, Dyne Therapeutics sta progredendo con il suo programma DYNE-251 per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), mirando a una presentazione regolatoria basata sulla distrofina come endpoint surrogato. L'azienda prevede di completare l'arruolamento nelle Coorti di Espansione Registrativa per entrambi i programmi nel 2025, con dati che dovrebbero supportare le presentazioni regolatorie l'anno successivo.
Nonostante questi progressi, il titolo di Dyne ha subito un calo significativo. Keay Nakae, un analista di Chardan, ha commentato i dati della sperimentazione, affermando: "Siamo incoraggiati nel vedere che questa dose raggiunge una riduzione ancora maggiore del target DMPK a 3 e 6 mesi. Ciò risulta in una significativa correzione dello splicing a 3 mesi rispetto al basale, misurata dall'indice composito di splicing alternativo (CASI-22). Tuttavia, la correzione dello splicing a 6 mesi non è coerente." La direzione di Dyne ritiene che l'incoerenza a 6 mesi possa essere dovuta a fattori come un campionamento bioptico inadeguato, dati di base mancanti e la piccola dimensione del campione.
Gli investitori potrebbero reagire all'incertezza intorno ai dati di correzione dello splicing a 6 mesi, nonostante le spiegazioni dell'azienda e le tendenze generalmente positive nei risultati funzionali. La risposta del mercato sottolinea le alte poste in gioco e la volatilità associate allo sviluppo biofarmaceutico in fase clinica, dove il sentiment degli investitori può cambiare rapidamente con il rilascio di nuovi dati.
Dyne Therapeutics rimane concentrata sul far progredire i suoi candidati terapeutici attraverso lo sviluppo clinico, con l'obiettivo finale di fornire nuovi trattamenti per i pazienti con malattie neuromuscolari geneticamente determinate. L'evento per gli investitori tenutosi oggi alle 8:00 ET potrebbe fornire ulteriori approfondimenti sulla strategia dell'azienda e sul potenziale impatto dei recenti dati della sperimentazione sui suoi percorsi clinici e regolatori.
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