Apellis Pharmaceuticals (APLS) ha registrato un aumento del 16,3% del valore delle sue azioni nelle contrattazioni prima dell'apertura del mercato di giovedì, dopo aver annunciato i risultati preliminari positivi dello studio di Fase 3 VALIANT.
In collaborazione con la società svedese di biotecnologie Sobi, lo studio ha valutato l'efficacia del farmaco pegcetacoplan nel trattamento della glomerulopatia C3 (C3G) e della glomerulonefrite membranoproliferativa immunocomplessa primaria (IC-MPGN). Si tratta di due patologie renali rare e gravi che attualmente non dispongono di trattamenti approvati.
Lo studio VALIANT ha raggiunto il suo obiettivo principale, mostrando un miglioramento del 68% nei pazienti che ricevevano pegcetacoplan rispetto a quelli che ricevevano un placebo, una differenza statisticamente significativa.
Il farmaco ha inoltre fornito effetti positivi significativi su importanti obiettivi secondari, tra cui la riduzione delle proteine nelle urine di almeno il 50% e il mantenimento della funzione renale stabile, come indicato dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR).
Le aziende hanno riferito che i risultati dello studio sono stati uniformi in diversi gruppi di pazienti, tra cui adolescenti e adulti, con reni originali o trapiantati.
"Questi risultati hanno superato le nostre aspettative. Pegcetacoplan è il primo farmaco in fase di studio a dimostrare una così notevole riduzione della quantità di proteine nelle urine per i pazienti affetti da C3G e IC-MPGN, insieme a dati di supporto coerenti tra i vari indicatori di attività della malattia", ha dichiarato Jeffrey Eisele, Chief Development Officer di Apellis. "Con l'attuale approvazione di pegcetacoplan per la PNH, siamo ansiosi di discutere questi risultati con la FDA e di accelerare il processo di messa a disposizione di questo trattamento per i pazienti affetti da queste gravi malattie renali".
Il profilo di sicurezza di pegcetacoplan è stato considerato positivo, con un'incidenza di eventi avversi simile nel gruppo che ha ricevuto il trattamento e nel gruppo che ha ricevuto il placebo.
Incoraggiate da questi risultati favorevoli, Sobi e Apellis intendono presentare i dati per l'approvazione regolatoria negli Stati Uniti e nell'Unione Europea all'inizio del 2025. L'obiettivo delle aziende è quello di rendere il più rapidamente possibile accessibile al mercato questo trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita, offrendo una nuova opzione ai pazienti che lottano contro queste condizioni difficili.
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