L'ente regolatore dell'Unione Europea (UE) ha rifiutato l'approvazione del farmaco Leqembi di Eisai e Biogen (BIIB) per la malattia di Alzheimer precoce, affermando che il potenziale di grave gonfiore cerebrale è superiore alla sua limitata efficacia nel ridurre la velocità del deterioramento cognitivo.
Questo verdetto è uno svantaggio per le aziende, soprattutto perché il farmaco ha avuto una diffusione graduale negli Stati Uniti, e sottolinea le difficoltà di introdurre una nuova categoria di farmaci che, sebbene potenzialmente utili per i pazienti nelle fasi iniziali, possono portare a effetti avversi non frequenti ma gravi.
Le azioni di Eisai sono diminuite del 13% lunedì, dopo il calo del 7% registrato venerdì dalle azioni di BIIB.
Eisai e Biogen hanno manifestato l'intenzione di richiedere un'altra revisione della raccomandazione, ma non hanno dettagliato i dati aggiuntivi che intendono fornire all'ente regolatorio.
Conosciuto anche come lecanemab, il trattamento è autorizzato negli Stati Uniti, in Cina, Hong Kong, Israele, Giappone e Corea del Sud. In Europa, sarebbe stato il primo farmaco a colpire direttamente la patologia neurodegenerativa, anziché limitarsi a trattarne i sintomi.
Somministrato sotto forma di infusione ogni due mesi, lecanemab agisce eliminando gli accumuli di proteina beta amiloide nel cervello, che si ritiene siano una caratteristica della malattia di Alzheimer. Gli studi clinici hanno dimostrato che il farmaco riduce la progressione del deterioramento cognitivo del 27% nei pazienti con Alzheimer precoce rispetto a quelli che ricevono un placebo.
In Europa, il morbo di Alzheimer colpisce sette milioni di persone, come riferisce l'organizzazione caritatevole Alzheimer's Europe.
Il rifiuto dell'autorità di regolamentazione dell'UE si basa su una valutazione del Comitato per i medicinali per uso umano, che ha evidenziato tre problemi principali.
La scala a 18 punti utilizzata negli studi per misurare capacità come la memoria e la risoluzione dei problemi ha mostrato solo una piccola differenza assoluta tra il gruppo trattato con lecanemab e il gruppo placebo.
Inoltre, gli studi hanno rilevato casi di ARIA, una condizione che comporta gonfiore ed emorragia cerebrale, che ha reso necessario il ricovero in ospedale per alcuni partecipanti.
Il comitato ha anche identificato una maggiore probabilità di gonfiore ed emorragia cerebrale nei soggetti con due copie del gene APOE4, che è collegato a un rischio maggiore di Alzheimer.
"Riteniamo che questo potrebbe portare a un notevole rinvio dell'introduzione del farmaco nell'UE, nella migliore delle ipotesi, o alla totale assenza di approvazione nell'UE", hanno dichiarato gli analisti di Wells Fargo in merito alla decisione.
Essi prevedono un possibile impatto di 5 dollari per azione sulla valutazione degli utili futuri (DCF) di Biogen con un ritardo nell'approvazione nell'UE e una potenziale riduzione fino a 25 dollari per azione se le vendite nell'UE vengono escluse.
"Riteniamo che BIIB possa dover esplorare opportunità di sviluppo commerciale per compensare le ripercussioni di questa decisione", hanno osservato gli analisti.
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