Avidity Biosciences Inc (RNA)

Avidity Biosciences, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda è impegnata nella fornitura di una nuova classe di terapie a base di acido ribonucleico (RNA) chiamate coniugati anticorpo-oligonucleotide (AOC). La piattaforma AOC dell'azienda è stata progettata per combinare la specificità degli anticorpi monoclonali (mAbs) con la precisione degli RNA terapeutici, in modo da colpire la causa principale di malattie precedentemente non curabili con gli RNA terapeutici. La piattaforma AOC ha anche la possibilità di impiegare vari tipi di oligonucleotidi, tra cui gli small interfering RNA (siRNA) e i patient measure of safety (PMO), i cui specifici meccanismi d'azione modificano la funzione dell'RNA in modi diversi. La pipeline dell'azienda comprende AOC 1001 e AOC 1020. AOC 1001 è destinato al trattamento di persone affette da distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). AOC 1020 è destinato al trattamento di persone affette da facioscapolo-omerale.