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AVROBIO, Inc. è una società di terapia genica in fase clinica. L'azienda è focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche curative ex vivo basate su lentivirali per il trattamento di pazienti affetti da malattie rare con un regime di trattamento a dose singola. Le sue terapie geniche utilizzano cellule staminali ematopoietiche prelevate dal paziente e modificate con un vettore lentivirale per inserire l'equivalente di una copia funzionale del gene mutato nella malattia bersaglio. L'azienda si concentra su un gruppo di malattie genetiche rare denominate disordini lisosomiali, gestite principalmente con terapie enzimatiche sostitutive. La sua pipeline comprende quattro programmi di terapia genica HSC, tra cui AVR-RD-02 per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 e 3; AVR-RD-04 per il trattamento della cistinosi; AVR-RD-05 per il trattamento della mucopolisaccaridosi neuronopatica di tipo II (MPS-II) o sindrome di Hunter; e AVR-RD-03 per il trattamento della malattia di Pompe.
Nome | Età | Dal | Titolo |
---|---|---|---|
Philip J. Vickers | 64 | 2019 | Independent Director |
Annalisa Lisa Mary Jenkins | 59 | 2018 | Independent Director |
Bruce L. Booth | 50 | 2016 | Independent Chairman of the Board |
Christopher Paige | 70 | 2016 | Independent Director |
Gail M. Farfel | 60 | 2020 | Director |
Phillip B. Donenberg | 63 | 2018 | Independent Non-Employee Director |
Ian T. Clark | 64 | 2018 | Independent Director |
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