Fulcrum Therapeutics Inc (FULC)

Fulcrum Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda si concentra sul miglioramento della vita dei pazienti affetti da malattie rare geneticamente definite in aree con un elevato bisogno medico insoddisfatto. Il prodotto clinico candidato, losmapimod, è sviluppato per il potenziale trattamento della distrofia muscolare facioscapulo-omerale (FSHD). L'altro prodotto clinico candidato è FTX-6058, sviluppato per il trattamento di alcune emoglobinopatie, tra cui la malattia falciforme (SCD). L'azienda ha sviluppato un motore di prodotto per identificare e convalidare i bersagli farmacologici cellulari in grado di modulare l'espressione genica per trattare le cause principali note di malattie geneticamente definite. Il motore di prodotto dell'azienda integra tessuti derivati da pazienti e modelli cellulari rilevanti per la malattia che vengono analizzati utilizzando la sua libreria di composti di piccole molecole farmacologicamente diversi e annotati e librerie CRISPR e RNAi personalizzate.