Praxis Precision Medicines Inc (PRAX)

Praxis Precision Medicines, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. Si occupa di tradurre le conoscenze sulle epilessie genetiche nello sviluppo di terapie per i disturbi del sistema nervoso centrale (SNC) caratterizzati da squilibri tra eccitazione e inibizione neuronale. L'azienda sta applicando le conoscenze genetiche alla scoperta e allo sviluppo di terapie per i disturbi neurologici attraverso due piattaforme proprietarie, sfruttando la sua comprensione dei bersagli biologici e dei circuiti cerebrali condivisi. La sua piattaforma comprende Cerebrum, una piattaforma di piccole molecole che utilizza la comprensione dell'eccitabilità neuronale e delle reti neuronali e applica una serie di strumenti computazionali e sperimentali per sviluppare terapie di precisione per via orale; e Solidus, una piattaforma di oligonucleotidi antisenso (ASO), che mira alla scoperta e allo sviluppo di farmaci di precisione con un motore basato su una metodologia computazionale proprietaria. I suoi prodotti candidati includono PRAX-944, PRAX-562, PRAX-628 e PRAX-222.