Stoke Therapeutics Inc (STOK)

Stoke Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica che si occupa di risolvere le cause alla base di gravi malattie genetiche attraverso l'upregolazione dell'espressione proteica con farmaci a base di acido ribonucleico. Grazie all'approccio TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), l'azienda sta sviluppando oligonucleotidi antisenso (ASO) per ripristinare selettivamente i livelli di proteine. Il suo primo composto, STK-001, è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sindrome di Dravet, un'epilessia genetica grave e progressiva. STK-001 è progettato per aumentare l'espressione della proteina NaV1.1 sfruttando la copia non mutante (wild-type) del gene SCN1A per ripristinare i livelli fisiologici di NaV1.1, riducendo così sia la comparsa di crisi epilettiche che di comorbidità non epilettiche. STK-002 è un ASO in fase di sviluppo preclinico per il trattamento dell'atrofia ottica autosomica dominante (ADOA). STK-002 è progettato per aumentare l'espressione della proteina OPA1 sfruttando la copia non mutante (wild-type) del gene OPA1.