CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX), una società biofarmaceutica con una capitalizzazione di mercato di $245,1 milioni, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha revocato la sospensione clinica sulla sua sperimentazione di Fase 1 per AMX0114, un potenziale trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). La decisione consente all'azienda biofarmaceutica di procedere con lo screening, l'arruolamento e la somministrazione dei pazienti nei siti di sperimentazione in tutti gli Stati Uniti. Secondo l'analisi di InvestingPro, il titolo appare sottovalutato in base alle metriche del Fair Value.
La sperimentazione clinica, denominata LUMINA, inizierà in Canada all'inizio di quest'anno e sarà uno studio multicentrico, randomizzato e controllato con placebo. Mira a valutare la sicurezza e l'attività biologica di AMX0114, che ha come bersaglio la calpaina-2, una proteina legata ai processi neurodegenerativi. Saranno coinvolti circa 48 individui con SLA, con una randomizzazione 3:1 per ricevere il farmaco sperimentale o un placebo.
Il Chief Medical Officer di Amylyx, la dott.ssa Camille L. Bedrosian, ha espresso ottimismo sul potenziale di AMX0114 per il trattamento della SLA, citando i suoi studi preclinici di efficacia e il ruolo centrale della calpaina-2 nella degenerazione assonale. Lo studio monitorerà anche i cambiamenti nei livelli di neurofilamento leggero (NfL), un biomarcatore per la SLA.
AMX0114 è un oligonucleotide antisenso (ASO) che, nei modelli preclinici, ha dimostrato di ridurre l'mRNA CAPN2 e i livelli di proteina calpaina-2, portando a una migliore sopravvivenza neuronale e a una diminuzione dei livelli di NfL. L'azienda prevede di condividere i dati iniziali della coorte dello studio LUMINA entro l'anno.
La SLA, nota anche come morbo di Lou Gehrig, è un disturbo neurodegenerativo fatale caratterizzato dalla morte dei neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale, che porta a disfunzioni muscolari e, infine, all'insufficienza respiratoria. La maggior parte dei casi di SLA sono sporadici, senza un chiaro legame genetico.
Amylyx si concentra sullo sviluppo di nuovi trattamenti per malattie con significative esigenze mediche non soddisfatte. L'azienda ha programmi preclinici o clinici in corso per varie condizioni neurodegenerative ed endocrine. Con un forte indice di liquidità corrente di 4,55 e un punteggio BUONO per la salute finanziaria da InvestingPro, l'approccio di Amylyx è guidato da evidenze scientifiche e dall'impegno a soddisfare le esigenze dei pazienti. L'azienda ha generato $196,49 milioni di ricavi negli ultimi dodici mesi. Per approfondimenti sulla salute finanziaria e le prospettive di crescita di Amylyx, gli investitori possono accedere ai completi Rapporti di Ricerca Pro, disponibili esclusivamente su InvestingPro, che coprono oltre 1.400 azioni statunitensi, inclusa AMLX.
Le informazioni in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Amylyx Pharmaceuticals.
In altre notizie recenti, Amylyx Pharmaceuticals ha riportato sviluppi chiave nella sua pipeline di farmaci durante il terzo trimestre del 2024. L'azienda ha annunciato una perdita netta di $72,7 milioni, principalmente dovuta alle spese di ricerca e sviluppo, mantenendo al contempo una solida posizione finanziaria con $234,4 milioni in contanti e investimenti. Amylyx ha anche rivelato una partnership con Gubra A/S per sviluppare un nuovo antagonista del recettore GLP-1 a lunga durata d'azione per il trattamento del diabete.
L'azienda ha ricevuto diverse valutazioni da società finanziarie. H.C. Wainwright ha mantenuto un rating Buy sull'azienda, mentre Goldman Sachs ha ribadito un rating Neutral. L'analista di Baird Joel Beatty ha alzato il rating di Amylyx da Neutral a Outperform, indicando ottimismo sul futuro dell'azienda.
Amylyx sta facendo progressi significativi nello sviluppo dei suoi farmaci. Il promettente farmaco avexitide dell'azienda è pronto per una cruciale sperimentazione di Fase 3. Questo farmaco, acquisito da Eiger BioPharmaceuticals, dovrebbe trattare l'ipoglicemia post-bariatrica, una condizione per la quale attualmente non esistono farmaci approvati. L'opportunità di mercato potenziale per avexitide è stata oggetto di discussione tra gli analisti.
Questi sono gli sviluppi recenti nelle operazioni di Amylyx Pharmaceuticals. L'azienda continua a concentrarsi sui trattamenti per le malattie neurodegenerative e le condizioni endocrine, con una proiezione di liquidità fino al 2026 a sostegno dello sviluppo della sua pipeline.
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