WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) ha annunciato oggi che chiederà il riesame del parere negativo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) in merito al rinnovo dell'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio del suo farmaco Translarna™ (ataluren). La decisione del CHMP fa seguito a una precedente posizione negativa della Commissione Europea (CE), che è stata rinviata per un'ulteriore revisione.
L'autorizzazione all'immissione in commercio di Translarna continua a essere valida mentre è in corso il processo di riesame, con l'aspettativa da parte di PTC che il farmaco sarà disponibile fino alla fine del 2024, anche se il parere negativo verrà infine confermato e ratificato dalla CE.
L'Amministratore Delegato di PTC Therapeutics, Dr. Matthew B. Klein, ha espresso il proprio disappunto per la riconferma del parere negativo da parte del CHMP, nonostante la considerazione di nuove evidenze, tra cui i dati reali di STRIDE.
Ha sottolineato che il gruppo scientifico consultivo, che fa parte della revisione, ha consigliato di non ignorare le prove di efficacia di STRIDE, allineandosi con le opinioni dei principali leader nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Translarna, un prodotto della ricerca e sviluppo di PTC, è una terapia di ripristino delle proteine finalizzata al trattamento di disturbi genetici causati da mutazioni nonsense. Attualmente è approvato in diversi Paesi per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne da mutazione nonsense (nmDMD) in pazienti ambulanti a partire dai due anni di età. Negli Stati Uniti, ataluren è classificato come nuovo farmaco in fase di sperimentazione.
La Duchenne è una malattia genetica rara e fatale che colpisce prevalentemente i maschi, caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare che porta a una perdita precoce della mobilità e a una morte prematura verso i 20 anni a causa di insufficienza cardiaca e respiratoria.
PTC Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica che si dedica alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di farmaci per patologie rare. La missione dell'azienda è fornire l'accesso ai trattamenti ai pazienti con opzioni terapeutiche limitate o inesistenti.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa. Le dichiarazioni previsionali dell'azienda sono soggette a vari rischi e incertezze, tra cui l'esito delle trattative con i terzi pagatori, la capacità di mantenere l'autorizzazione all'immissione in commercio e il potenziale commerciale dei suoi prodotti. Queste dichiarazioni rappresentano la posizione dell'azienda alla data del comunicato stampa e sono soggette a modifiche dopo tale data.
Tra le altre notizie recenti, PTC Therapeutics ha registrato sviluppi significativi negli studi clinici e nelle interazioni normative. L'azienda ha rivelato i risultati intermedi a 12 mesi della parte 2 dello studio di fase 2 PIVOT-HD, che valuta PTC518 per il trattamento della malattia di Huntington. Il trattamento ha portato a una riduzione dose-dipendente della proteina huntingtina mutante sia nel sangue periferico che nel liquido cerebrospinale.
BofA Securities ha aggiornato la sua posizione sulle azioni di PTC Therapeutics, aumentando l'obiettivo di prezzo a 32 dollari da 25 dollari, mantenendo il rating Underperform. Anche Goldman Sachs ha ribadito il rating Sell su PTC Therapeutics, con un obiettivo di prezzo di 32,00 dollari. Nel frattempo, JPMorgan ha mantenuto il rating Overweight e l'obiettivo di prezzo di 53,00 dollari per PTC Therapeutics, citando gli incoraggianti dati clinici.
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha revocato la sospensione clinica parziale di PTC518, consentendo a PTC Therapeutics di procedere con un ulteriore sviluppo. Gli sviluppi normativi hanno avuto un impatto anche su altri prodotti dell'azienda: la FDA ha concesso la Priority Review a Upstaza, un candidato alla terapia genica.
La Commissione europea ha deciso di non approvare un parere negativo su Translarna, il che ha portato a un adeguamento delle valutazioni e degli obiettivi di prezzo dell'azienda da parte di società come Jefferies e Raymond James.
Jefferies ha alzato l'obiettivo di prezzo a 46 dollari, mantenendo il rating Buy, mentre Raymond James ha aggiornato PTC Therapeutics da Underperform a Market Perform. Questi sono gli ultimi sviluppi della ricerca di PTC Therapeutics nel campo dei trattamenti per le malattie rare.
Approfondimenti di InvestingPro
PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) sta attraversando un periodo difficile con il suo farmaco Translarna™, e le metriche finanziarie riflettono un'azienda in piena evoluzione. Secondo i dati recenti di InvestingPro, la capitalizzazione di mercato dell'azienda è di circa 2,66 miliardi di dollari USA.
Nonostante una notevole crescita dei ricavi del 20,39% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre del 2024, gli analisti non sono ottimisti sulla redditività dell'azienda nel breve termine, con un rapporto P/E attuale a -4,54 e un rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi a -6,94.
Il titolo della società ha registrato un forte rendimento negli ultimi tre mesi, con un aumento del 19,15%, che potrebbe essere indicativo della fiducia degli investitori nelle prospettive a lungo termine della società o una risposta a specifiche condizioni di mercato. È importante notare che PTC Therapeutics non paga un dividendo, il che potrebbe influenzare le decisioni di investimento degli azionisti orientati al reddito.
I suggerimenti di InvestingPro rivelano che gli analisti prevedono un calo delle vendite nell'anno in corso e non si aspettano che la società sia redditizia quest'anno. Queste informazioni, unite al fatto che la società non è stata redditizia negli ultimi dodici mesi, possono essere cruciali per gli investitori che considerano i potenziali rischi e benefici associati al titolo PTCT.
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