Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT), un'azienda farmaceutica con una capitalizzazione di mercato di 203 milioni di dollari, sta attualmente affrontando le preoccupazioni della Food and Drug Administration (FDA) statunitense riguardo alla sua New Drug Application (NDA) per il govorestat.
Il titolo dell'azienda è crollato di quasi il 79% nell'ultima settimana a seguito della rivelazione odierna in un documento normativo di aver ricevuto una lettera di avvertimento dalla FDA incentrata su uno specifico studio clinico, AT-007-1002.
La lettera della FDA ha evidenziato problemi relativi alla cattura elettronica dei dati e a un errore di dosaggio durante la fase di aumento del dosaggio dello studio. Secondo i dati di InvestingPro, il titolo sta ora negoziando vicino al minimo delle 52 settimane, con indicatori tecnici che suggeriscono condizioni di ipervenduto.
Secondo l'azienda, l'ispezione della FDA ha prodotto alcune osservazioni a cui Applied Therapeutics ha già risposto, ritenendo di aver risolto eventuali domande o problemi in sospeso. L'errore di dosaggio menzionato ha portato a livelli di farmaco leggermente inferiori a quelli previsti in alcuni pazienti, ma è stato corretto prima della fase di dosaggio di mantenimento, come dichiarato dall'azienda. Applied Therapeutics sostiene che tutti i registri dettagliati necessari sono stati conservati in conformità con le normative FDA e sono stati forniti all'agenzia.
L'azienda, con sede a New York, NY, intende rispondere formalmente alla lettera di avvertimento della FDA entro i 15 giorni lavorativi consentiti. Nella sua dichiarazione, Applied Therapeutics ha espresso la convinzione di aver precedentemente affrontato le preoccupazioni sollevate dalla FDA, inclusa la fornitura di registri cartacei e video dettagliati all'agenzia.
La lettera di avvertimento non riflette necessariamente la decisione finale della FDA sull'approvazione del farmaco, ma indica le sfide normative che l'azienda deve superare. La Complete Response Letter (CRL) della FDA e la successiva lettera di avvertimento fanno parte del processo di revisione per il govorestat, che viene valutato per uso medico.
Il sentiment degli analisti rimane misto, con InvestingPro che mostra obiettivi di prezzo che vanno da $2 a $15, riflettendo l'incertezza che circonda l'esito normativo. Per approfondimenti sulla valutazione e le prospettive di crescita di APLT, gli investitori possono accedere al completo Rapporto di Ricerca Pro, disponibile esclusivamente per gli abbonati a InvestingPro.
Questo sviluppo arriva mentre Applied Therapeutics, che negozia sotto il ticker NASDAQ:APLT, lavora per far avanzare la sua pipeline di candidati farmaci. Mentre l'azienda mantiene un bilancio relativamente solido con più liquidità che debito, il suo punteggio di salute finanziaria da InvestingPro è valutato come "DISCRETO", riflettendo sia opportunità che sfide future.
Le dichiarazioni previsionali dell'azienda nel rapporto riconoscono rischi e incertezze sostanziali, sottolineando che i risultati effettivi potrebbero differire materialmente dalle loro attuali aspettative. Gli abbonati a InvestingPro hanno accesso a 15 ulteriori approfondimenti chiave su APLT, inclusi metriche finanziarie dettagliate e proiezioni di crescita.
Gli investitori e le parti interessate sono avvisati che le informazioni divulgate nel documento 8-K non sono considerate "depositate" ai fini del Securities Exchange Act del 1934 o incorporate per riferimento in qualsiasi deposito ai sensi del Securities Act del 1933, come chiarito dall'azienda.
Il documento 8-K si basa su un comunicato stampa emesso da Applied Therapeutics.
In altre notizie recenti, Applied Therapeutics ha affrontato una serie di sfide normative.
L'azienda ha ricevuto una Complete Response Letter dalla Food and Drug Administration statunitense per il suo farmaco govorestat, destinato al trattamento della Galattosemia Classica, a causa di carenze nell'applicazione clinica. Nonostante questa battuta d'arresto, l'azienda prevede di discutere le potenziali opzioni di ripresentazione o ricorso con la FDA.
Contemporaneamente, Applied Therapeutics è impegnata nello sviluppo di un trattamento per la Deficienza di Sorbitolo Deidrogenasi, con una presentazione di New Drug Application prevista per il 2025. Gli analisti di Baird e RBC Capital Markets, nonostante abbiano declassato il titolo dell'azienda, riconoscono il potenziale valore nel programma di deficienza SORD dell'azienda.
Sul fronte finanziario, Applied Digital Corporation ha riportato un fatturato del primo trimestre fiscale di $60,7 milioni, un aumento del 67% su base annua. L'azienda ha anche riportato una perdita netta rettificata di $21,6 milioni o $0,15 per azione, migliore della perdita prevista di $0,27 per azione. L'EBITDA rettificato si è attestato a $20,0 milioni, un aumento significativo rispetto all'anno precedente. Questi sono tra gli sviluppi recenti di Applied Therapeutics.
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