Le azioni di Alnylam Pharma (ALNY) sono crollate dell'11,5% venerdì in seguito alla pubblicazione dei risultati dello studio di Fase 3 HELIOS-B su vutrisiran, nonostante lo studio abbia raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari.
La terapia RNAi sperimentale, mirata al trattamento dell'amiloidosi ATTR con cardiomiopatia (ATTR-CM), ha dimostrato di ridurre il rischio di morte ed eventi cardiovascolari del 28% rispetto al placebo nella popolazione complessiva.
Tuttavia, il mercato ha reagito negativamente ai risultati.
Al contrario, le azioni di BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) sono salite del 12%, poiché gli investitori potrebbero aver percepito i risultati come un rafforzamento del panorama competitivo per i trattamenti ATTR-CM, in cui BridgeBio è anch'essa un attore chiave.
Alnylam ha sottolineato il potenziale di vutrisiran di diventare un nuovo standard di cura, specialmente per i pazienti nelle fasi iniziali di ATTR-CM, dove un trattamento precoce può preservare meglio la capacità funzionale e la qualità della vita.
Mentre il Chief Medical Officer di Alnylam, Pushkal Garg, ha enfatizzato i significativi progressi nella sopravvivenza e la riduzione delle ospedalizzazioni cardiovascolari, la risposta del mercato suggerisce cautela riguardo all'impatto futuro del farmaco in un campo altamente competitivo.
"Con questo studio, abbiamo dimostrato che la rapida soppressione della TTR tossica osservata con vutrisiran migliora la sopravvivenza e riduce le ospedalizzazioni cardiovascolari e la progressione della malattia rispetto al placebo, con benefici costantemente osservati in tutte le popolazioni e indipendentemente dall'uso di stabilizzatori di base", ha dichiarato Pushkal Garg, Chief Medical Officer di Alnylam.
"Sebbene i risultati non siano ancora stati esaminati da un'autorità regolatoria, i dati che abbiamo condiviso oggi suggeriscono che vutrisiran ha il potenziale per diventare un nuovo trattamento standard per l'ATTR-CM, una malattia progressiva e alla fine fatale con opzioni di trattamento limitate."
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