Alnylam Pharmaceuticals Inc (ALNY)

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biofarmaceutica che si occupa della scoperta, dello sviluppo e della commercializzazione di nuove terapie basate sull'interferenza dell'acido ribonucleico. La pipeline di prodotti terapeutici RNAi in fase di sperimentazione si concentra su farmaci genetici, malattie cardio-metaboliche, malattie infettive epatiche e malattie del sistema nervoso centrale (SNC) e oculari. I prodotti commercializzati comprendono ONPATTRO (patisiran), un complesso lipidico iniettabile per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina negli adulti; GIVLAARI per il trattamento degli adulti affetti da porfiria epatica acuta (AHP) e OXLUMO (lumasiran) per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Inoltre, l'azienda sta sviluppando givosiran per il trattamento di pazienti adolescenti con AHP; patisiran per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina, o amiloidosi ATTR, con cardiomiopatia; cemdisiran per il trattamento delle malattie mediate dal complemento; ALN-AAT02 per il trattamento della malattia epatica associata alla carenza di AAT; ALN-HBV02 per il trattamento dell'infezione cronica da HBV; Zilebesiran per il trattamento dell'ipertensione; e ALN-HSD per il trattamento della NASH. Inoltre, offre Fitusiran per il trattamento dell'emofilia e dei disturbi emorragici rari, Inclisiran per il trattamento dell'ipercolesterolemia, lumasiran per il trattamento della PH1 avanzata e dei calcoli renali ricorrenti e vutrisiran per il trattamento dell'amiloidosi ATTR, che è in fase 3 di sperimentazione clinica. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha stretto collaborazioni strategiche con Regeneron Pharmaceuticals, Inc. per la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie RNAi per una serie di malattie, indirizzate a bersagli terapeutici espressi nell'occhio e nel sistema nervoso centrale, e con Sanofi Genzyme per la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie RNAi. Ha inoltre accordi di licenza e collaborazione con Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. e PeptiDream, Inc. L'azienda è stata fondata nel 2002 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.