Dati azioni Q32 Bio borsa:
Homology Medicines, Inc. è un'azienda di farmaci genetici in fase clinica, focalizzata sulla cura di malattie genetiche rare. I programmi clinici dell'azienda comprendono HMI-103, un candidato sperimentale per l'editing genico in fase di sviluppo clinico per il trattamento di pazienti affetti da fenilchetonuria (PKU); HMI-203, un candidato sperimentale per la terapia genica in fase di sviluppo clinico per il trattamento di pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), o sindrome di Hunter; e HMI-102, un candidato sperimentale per la terapia genica in fase di sviluppo clinico per il trattamento di pazienti adulti affetti da PKU. Il suo principale candidato alla terapia genica GTx-mAb, HMI-104, per il trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). La sua piattaforma è progettata per utilizzare vettori virali adeno-associati (AAVHSC) derivati da cellule staminali ematopoietiche umane, per somministrare in modo preciso ed efficiente farmaci genetici in vivo attraverso una modalità di editing genico e una piattaforma di terapia genica priva di nuclei.