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Homology Medicines, Inc. è un'azienda di farmaci genetici in fase clinica, focalizzata sulla cura di malattie genetiche rare. I programmi clinici dell'azienda comprendono HMI-103, un candidato sperimentale per l'editing genico in fase di sviluppo clinico per il trattamento di pazienti affetti da fenilchetonuria (PKU); HMI-203, un candidato sperimentale per la terapia genica in fase di sviluppo clinico per il trattamento di pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), o sindrome di Hunter; e HMI-102, un candidato sperimentale per la terapia genica in fase di sviluppo clinico per il trattamento di pazienti adulti affetti da PKU. Il suo principale candidato alla terapia genica GTx-mAb, HMI-104, per il trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). La sua piattaforma è progettata per utilizzare vettori virali adeno-associati (AAVHSC) derivati da cellule staminali ematopoietiche umane, per somministrare in modo preciso ed efficiente farmaci genetici in vivo attraverso una modalità di editing genico e una piattaforma di terapia genica priva di nuclei.
Nome | Età | Dal | Titolo |
---|---|---|---|
David S. Grayzel | 56 | 2017 | Independent Director |
Brian L. Kotzin | 74 | - | Scientific Advisor |
Sven Ante Lundberg | 61 | 2017 | Independent Director |
Isaac Manke | 47 | 2020 | Independent Director |
Kathleen D. LaPorte | 62 | 2021 | Independent Director |
Mary T. Thistle | 64 | 2024 | Independent Director |
Simon Read | 52 | 2022 | Scientific Advisor |
Michael Holers | - | - | Scientific Advisor |
John P. Atkinson | - | - | Scientific Advisor |
Diyong Xu | 42 | 2020 | Independent Director |
Arthur O. Tzianabos | 61 | 2024 | Director |
Mark T. Iwicki | 58 | 2024 | Independent Director |
Jodie Pope Morrison | 48 | 2024 | CEO & Director |
Peter A. Merkel | - | - | Scientific Advisor |
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