SAN DIEGO - Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT), azienda biotecnologica specializzata in trattamenti a base di mRNA, ha annunciato progressi significativi nei suoi programmi clinici per ARCT-810 e ARCT-032, destinati rispettivamente alle malattie rare del deficit di ornitina transcarbamilasi (OTC) e della fibrosi cistica (FC).
Lo studio di Fase 2 di ARCT-810, un farmaco sperimentale a base di mRNA per il deficit di OTC, ha completato l'arruolamento in Europa e nel Regno Unito, con otto soggetti che hanno ricevuto la dose di 0,3 mg/kg. Lo studio è in corso, con una randomizzazione 3:1 tra ARCT-810 e placebo, e i dati sulla sicurezza e sui biomarcatori sono attesi per la fine dell'anno. Inoltre, l'azienda ha avviato negli Stati Uniti uno screening per i pazienti con deficit di OTC più grave per espandere il suo programma clinico.
La carenza di OTC, una malattia genetica che comporta elevati livelli di ammoniaca e una potenziale neurotossicità, non ha attualmente altra cura che il trapianto di fegato. ARCT-810 mira a ripristinare la normale funzione dell'enzima OTC nel fegato, prevenendo potenzialmente le crisi metaboliche. Il trattamento ha ricevuto la designazione di prodotto medicinale orfano dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
Per quanto riguarda la fibrosi cistica, Arcturus prevede di presentare entro i prossimi 60 giorni una domanda IND (Investigational New Drug) per uno studio di Fase 2 di ARCT-032, un mRNA terapeutico inalato progettato per esprimere la proteina CFTR funzionale nei polmoni. L'imminente studio segue i risultati incoraggianti degli studi di Fase 1, tra cui quello di un partecipante affetto da FC con mutazioni di Classe I che ha mostrato un miglioramento della funzione polmonare dopo due somministrazioni. ARCT-032 ha inoltre ottenuto le designazioni di prodotto medicinale orfano e di farmaco orfano dall'EMA e dalla FDA.
La fibrosi cistica, caratterizzata da una disfunzione della proteina CFTR che porta a gravi complicazioni respiratorie, colpisce circa 40.000 persone negli Stati Uniti e oltre 105.000 nel mondo. Circa il 15% dei pazienti affetti da FC non trae beneficio dagli attuali farmaci modulatori della CFTR.
L'impegno di Arcturus nel rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte nelle malattie rare del fegato e dell'apparato respiratorio è sottolineato dalle sue tecnologie proprietarie, tra cui la piattaforma di somministrazione LUNAR® mediata da lipidi. L'azienda, fondata nel 2013, è nota per aver sviluppato il primo vaccino COVID a mRNA autoamplificante approvato a livello globale.
Questo aggiornamento si basa su un comunicato stampa di Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
In altre notizie recenti, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ha fatto passi da gigante nelle sue attività. L'azienda biotecnologica ha registrato una perdita netta di 26,8 milioni di dollari per il primo trimestre del 2024, mentre sono stati resi noti i promettenti risultati intermedi della sperimentazione di Fase 1b di ARCT-032, un farmaco terapeutico a base di mRNA inalato per la fibrosi cistica. Lo studio ha mostrato un aumento medio assoluto del volume espiratorio forzato del +4,0% all'ottavo giorno.
Le società di investimento Piper Sandler e Citi hanno mantenuto il loro rating positivo su Arcturus, con obiettivi di prezzo rispettivamente di 140,00 e 48,00 dollari. Queste valutazioni sono state influenzate dai promettenti risultati della sperimentazione di Fase 1b e dalla previsione di sviluppi significativi nei quattro programmi principali dell'azienda nella seconda metà del 2024.
Anche ARK ETFs, gestito da Cathie Wood, ha mostrato una posizione rialzista su Arcturus, acquistando 58.363 azioni attraverso il suo ETF ARKG, per un investimento di 1.857.110 dollari. Questa mossa segnala un rafforzamento della posizione nel portafoglio della società.
Inoltre, Arcturus Therapeutics ha annunciato la nomina del Dr. Moncef Slaoui nel suo Consiglio di Amministrazione. Il dottor Slaoui, riconosciuto per la sua leadership nell'operazione Warp Speed e per il suo incarico presso GlaxoSmithKline, apporta alla società una vasta esperienza nell'innovazione farmaceutica e nello sviluppo di vaccini.
Approfondimenti di InvestingPro
Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) è stata sotto i riflettori per le sue terapie innovative a base di mRNA, con notevoli progressi nei suoi programmi clinici. Mentre gli investitori considerano il potenziale della pipeline di Arcturus, è indispensabile esaminare la salute finanziaria e la performance di mercato della società per comprendere il quadro completo.
I dati di InvestingPro indicano che Arcturus ha una capitalizzazione di mercato di 639,09 milioni di dollari, con un rapporto prezzo/utile (P/E) negativo di -5,92, che riflette le difficoltà di redditività. Il fatturato della società ha registrato un calo significativo negli ultimi dodici mesi, a partire dal primo trimestre 2024, con una diminuzione del 55,69%. Inoltre, il margine di profitto lordo si attesta a un preoccupante -55,1%, indicando che l'azienda spende di più per il costo dei beni venduti di quanto guadagna in entrate.
Nonostante questi venti contrari finanziari, un suggerimento di InvestingPro rivela un aspetto positivo: Arcturus ha più liquidità che debiti in bilancio, il che potrebbe garantire una certa flessibilità finanziaria mentre continua a investire nei suoi programmi clinici. Inoltre, le attività liquide della società superano gli obblighi a breve termine, il che suggerisce una posizione stabile per far fronte alle passività finanziarie immediate.
Tuttavia, gli investitori devono prestare attenzione alla recente performance del titolo, che è stato piuttosto volatile. Secondo un altro suggerimento di InvestingPro, il titolo ha subito un notevole calo nell'ultima settimana e ha avuto un andamento negativo nell'ultimo mese. Questa volatilità potrebbe essere un fattore da considerare per gli investitori avversi al rischio.
Per chi volesse approfondire i dati finanziari e l'andamento del titolo Arcturus, InvestingPro offre ulteriori approfondimenti. Sono disponibili altri 11 consigli di InvestingPro, che potrebbero aiutare gli investitori a prendere una decisione più informata. Per accedere a questi preziosi suggerimenti, utilizzate il codice coupon PRONEWS24 per ottenere uno sconto fino al 10% su un abbonamento annuale Pro e su un abbonamento annuale o biennale Pro+.
I progressi di Arcturus nello sviluppo di terapie per malattie rare come la carenza di OTC e la fibrosi cistica sono encomiabili e la sua piattaforma di somministrazione LUNAR® potrebbe rappresentare una svolta. Per gli stakeholder sarà fondamentale tenere d'occhio le metriche finanziarie e le performance di mercato mentre l'azienda biotecnologica prosegue il suo cammino.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.