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Nuova terapia riduce significativamente il colesterolo LDL

Pubblicato 20.11.2024, 13:08
NAMS
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NAARDEN, Paesi Bassi e MIAMI - NewAmsterdam Pharma Company N.V. (Nasdaq: NAMS), un'azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha annunciato risultati positivi dal suo studio clinico di Fase 3 TANDEM per una combinazione a dose fissa di obicetrapib ed ezetimibe, destinata al trattamento di pazienti con malattie cardiovascolari (CVD) e colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) elevato. Lo studio ha raggiunto i suoi endpoint co-primari, dimostrando una significativa riduzione dei livelli di LDL-C rispetto al placebo e a ciascuna monoterapia.

Lo studio, che si è svolto negli Stati Uniti, ha coinvolto 407 pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) o molteplici fattori di rischio ASCVD. Questi pazienti non avevano raggiunto il controllo dell'LDL-C nonostante una terapia ipolipemizzante massimamente tollerata. Dopo 84 giorni di trattamento, la terapia combinata ha mostrato una riduzione media LS dell'LDL-C del 48,6% rispetto al placebo, con oltre il 70% dei pazienti che ha raggiunto livelli di LDL-C inferiori a 55 mg/dL. Questi risultati sono stati statisticamente significativi con un valore p inferiore a 0,001.

Il profilo di sicurezza della terapia combinata è risultato paragonabile a quello del placebo, con un'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi simile in tutti i gruppi di studio. Questi dati dovrebbero supportare le richieste di autorizzazione globali per la terapia combinata.

Il Dr. John Kastelein, Chief Scientific Officer di NewAmsterdam, ha dichiarato che i risultati dello studio potrebbero fornire una nuova opzione di trattamento in grado di migliorare l'assistenza ai pazienti affetti da CVD. Michael Davidson, M.D., Chief Executive Officer di NewAmsterdam, ha espresso fiducia che i risultati aiuteranno le loro richieste normative e potenzialmente offriranno un trattamento una volta al giorno in grado di ridurre significativamente l'LDL-C.

Il Dr. Ashish Sarraju della Cleveland Clinic ha riconosciuto l'importanza di questi risultati per i pazienti ad alto rischio di malattie cardiovascolari che non stanno raggiungendo gli obiettivi di LDL-C con le terapie esistenti.

NewAmsterdam prevede di presentare ulteriori dati dallo studio TANDEM in un prossimo congresso medico e di pubblicare i risultati su una importante rivista medica. L'azienda sta anche conducendo ulteriori studi di Fase 3, tra cui BROADWAY e PREVAIL, per valutare ulteriormente obicetrapib come monoterapia e il suo potenziale nel ridurre gli eventi cardiovascolari avversi maggiori.

Il programma globale di Fase 3 dell'azienda, che include oltre 12.250 pazienti, fa parte della sua missione di sviluppare farmaci orali non statine per pazienti con malattie metaboliche e terapie attuali inadeguate o intollerabili. Questo comunicato stampa serve come base per le informazioni riportate.

In altre notizie recenti, NewAmsterdam Pharma Co NV ha ricevuto il continuo supporto di Piper Sandler e TD Cowen, entrambi mantenendo valutazioni positive basate sui promettenti risultati degli studi clinici dell'azienda. Il candidato farmaco di NewAmsterdam, obicetrapib, sta mostrando un significativo potenziale nella riduzione dei livelli di colesterolo lipoproteico a bassa densità. Ciò è stato evidenziato dai risultati positivi dello studio clinico di Fase 3 BROOKLYN che ha coinvolto pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote.

Cresce l'attesa per i prossimi risultati degli studi di Fase 3 BROADWAY e TANDEM FDC, previsti per il quarto trimestre del 2024, che secondo Piper Sandler potrebbero avere un impatto significativo sulla traiettoria dell'azienda. Inoltre, l'azienda si sta preparando per lo studio di Fase 3 HORIZON di pelacarsen nel 2025, che dovrebbe ulteriormente supportare obicetrapib stabilendo la relazione tra i livelli di Lp(a) e gli esiti degli eventi cardiaci avversi maggiori.

In altri sviluppi, NewAmsterdam Pharma ha annunciato una rettifica dei suoi bilanci per gli anni 2022 e 2021 a causa di errori identificati nel calcolo della perdita netta per azione ordinaria. L'azienda ha anche accolto nuovi membri, Mark C. McKenna e Wouter Joustra, nel suo Consiglio di Amministrazione. Questi sono gli sviluppi recenti per NewAmsterdam.

Approfondimenti InvestingPro

NewAmsterdam Pharma Company N.V. (Nasdaq: NAMS) ha mostrato risultati promettenti nel suo studio clinico di Fase 3 TANDEM, che potrebbe potenzialmente portare a un significativo avanzamento nel trattamento delle malattie cardiovascolari. Questo sviluppo positivo si allinea con alcune metriche finanziarie chiave e approfondimenti di InvestingPro.

Secondo i dati di InvestingPro, NAMS ha registrato una crescita sostanziale, con una notevole crescita dei ricavi del 78,77% negli ultimi dodici mesi al Q3 2024. Questa traiettoria di crescita è ulteriormente enfatizzata da un'impressionante crescita trimestrale dei ricavi dell'889,83% nel Q3 2024. Queste cifre suggeriscono che l'approccio innovativo dell'azienda al trattamento delle malattie cardiovascolari si sta traducendo in successo finanziario.

I suggerimenti di InvestingPro evidenziano che NAMS detiene più liquidità che debito nel suo bilancio, indicando una forte posizione finanziaria per sostenere i suoi studi clinici in corso e potenziali sforzi di commercializzazione. Inoltre, le attività liquide dell'azienda superano gli obblighi a breve termine, fornendo flessibilità finanziaria mentre progredisce attraverso la sua pipeline di sviluppo.

Nonostante questi indicatori positivi, vale la pena notare che gli analisti non prevedono che l'azienda sarà redditizia quest'anno, il che non è insolito per le aziende biofarmaceutiche in fase clinica che investono pesantemente in ricerca e sviluppo. Ciò si riflette nel margine di reddito operativo dell'azienda del -548,12% negli ultimi dodici mesi.

Gli investitori sembrano ottimisti sul potenziale di NAMS, come evidenziato dalla forte performance del titolo. I dati di InvestingPro mostrano un rendimento totale del prezzo del 149,26% nell'ultimo anno, con un rendimento del 22,95% solo nell'ultimo mese. Questa performance suggerisce che il mercato sta rispondendo positivamente al progresso clinico dell'azienda e alla potenziale opportunità di mercato.

Per coloro che sono interessati a un'analisi più approfondita, InvestingPro offre 12 suggerimenti aggiuntivi per NAMS, fornendo una visione più completa della salute finanziaria e della posizione di mercato dell'azienda.

Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.

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