Lunedì, le azioni di Larimar Therapeutics hanno subito un notevole calo in seguito a un aggiornamento dei dati provenienti dal suo studio in corso sul trattamento dell'atassia di Friedreich. L'aggiornamento includeva segnalazioni di eventi avversi gravi (SAE) che hanno colpito due pazienti, entrambi i quali hanno scelto di ritirarsi dallo studio. Nonostante questi eventi si siano risolti entro 24 ore, il titolo è crollato brevemente fino al 51% nelle contrattazioni di New York prima di recuperare leggermente, registrando una perdita del 25%.
L'azienda, in una dichiarazione pre-mercato, ha affermato che le iniezioni sottocutanee giornaliere di 25 mg di nomlabofusp sono state "generalmente ben tollerate fino a 260 giorni" nello studio di estensione in aperto (OLE). Larimar rimane impegnata nel suo obiettivo di presentare una Biologics License Application (BLA) alle autorità regolatorie statunitensi nella seconda metà del 2025, puntando a una potenziale approvazione accelerata per il trattamento di questa rara malattia neurodegenerativa.
Secondo un comunicato stampa datato 16 dicembre 2024, Larimar ha annunciato dati iniziali positivi dallo studio OLE, mostrando che il nomlabofusp ha aumentato e mantenuto i livelli di fratassina (FXN) nei tessuti. L'azienda ha anche osservato tendenze iniziali che indicano potenziali benefici clinici. Il trattamento sembra aver raggiunto uno stato stazionario entro il giorno 30, e l'aumento della dose a 50 mg è iniziato in sei partecipanti. Inoltre, lo screening degli adolescenti per uno studio farmacocinetico (PK) pediatrico è in corso, con la somministrazione prevista per l'inizio del 2025.
Nonostante le battute d'arresto, gli analisti di Leerink Partners, Citi e Guggenheim hanno condiviso le loro prospettive sul potenziale del titolo. Hanno riconosciuto gli eventi avversi ma hanno sottolineato i dati incoraggianti sui biomarcatori e sulla funzionalità, il solido bilancio dell'azienda e il continuo sviluppo del programma nomlabofusp. Hanno anche notato che la reazione del titolo alle notizie sulla sicurezza sembrava eccessiva e hanno consigliato di acquistare sul ribasso, ribadendo la fiducia nel profilo rischio/beneficio favorevole del farmaco.
Larimar ha chiuso il terzo trimestre del 2024 con $203,7 milioni in contanti e investimenti, estendendo la sua autonomia finanziaria fino al secondo trimestre del 2026. L'azienda si sta preparando per importanti traguardi imminenti, tra cui l'avvio di uno studio globale di conferma/registrazione a metà 2025, i dati iniziali della dose di 50 mg nello studio OLE e la presentazione mirata della BLA per una potenziale approvazione accelerata nella seconda metà del 2025.
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