Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) ha registrato un significativo aumento di oltre l'11% del prezzo delle sue azioni durante le contrattazioni premarket, in seguito all'accettazione e all'elaborazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti della domanda supplementare di efficacia alla richiesta di licenza biologica (BLA) per il farmaco ELEVIDYS.
Questa domanda supplementare di efficacia mira a raggiungere due obiettivi: in primo luogo, ampliare l'uso di ELEVIDYS per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti per i quali è stata confermata la presenza di una mutazione nel gene responsabile della DMD; in secondo luogo, passare l'autorizzazione del farmaco dall'approvazione accelerata a quella standard.
La FDA ha concesso alla domanda la designazione di Priority Review, ha fissato come data limite per la decisione il 21 giugno 2024 e ha scelto di non programmare una riunione del comitato consultivo per discutere la domanda.
"Siamo lieti di comunicare che l'FDA ha accettato ed elaborato la domanda supplementare di Sarepta per l'efficacia, che mira a estendere l'uso approvato di ELEVIDYS eliminando le restrizioni basate sull'età e sulla capacità di deambulazione e cambiando il tipo di approvazione da rapida a standard", ha dichiarato Doug Ingram, presidente e CEO di Sarepta Therapeutics.
"Riconoscendo l'urgenza per le famiglie colpite dalla Duchenne, ci impegniamo a collaborare con i nostri partner regolatori per portare a termine questo processo di revisione il più rapidamente possibile."
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