X4 Pharmaceuticals Inc (XFOR)

X4 Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase avanzata di sviluppo clinico. L'azienda è focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di terapie per persone affette da malattie del sistema immunitario. Il suo candidato principale, mavorixafor, una piccola molecola antagonista del recettore delle chemochine C-X-C di tipo 4 (CXCR4), è in fase di sviluppo come terapia orale da assumere una volta al giorno. Mavorixafor ha il potenziale per fornire un beneficio terapeutico in una serie di disturbi neutropenici cronici, tra cui verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e sindrome da mielocatetosi (WHIM), una rara immunodeficienza primaria. Ha anche due candidati pre-clinici: X4P-003, un antagonista CXCR4 di seconda generazione progettato per avere proprietà migliori rispetto a mavorixafor, potenzialmente in grado di offrire opportunità nei disturbi CXCR4-dipendenti e nelle immunodeficienze primarie, e X4P-002, un antagonista CXCR4 con un profilo di distribuzione e una capacità dimostrata di attraversare la barriera emato-encefalica.