Generation Bio Co (GBIO)

Generation Bio Co. sviluppa farmaci genetici per la cura di malattie rare e prevalenti. L'azienda, attraverso la sua piattaforma di farmaci genetici non virali, è impegnata nello sviluppo di farmaci genetici per fornire carichi genetici, che includono geni multipli e di grandi dimensioni, a una serie di tipi di cellule in una serie di malattie. La sua piattaforma è composta da tre tecnologie: ceDNA, ctLNP e processo di produzione ceDNA. ceDNA è un costrutto di acido desossiribonucleico (DNA) ingegnerizzato, a doppio filamento, lineare e covalentemente chiuso, che include il gene di interesse e le sequenze regolatorie associate. Ha prodotto costrutti ceDNA di circa otto kilobasi. Il suo sistema di rilascio ctLNP si basa su nanoparticelle lipidiche clinicamente validate ed è progettato per consentire il dosaggio ripetuto di un carico genetico senza stimolare una risposta immunitaria, come la produzione di anticorpi. Il suo processo di produzione del ceDNA utilizza la propria sintesi enzimatica rapida (RES) senza cellule per produrre il ceDNA.