Dati azioni Abeona Therapeutics borsa:
Abeona Therapeutics Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda è impegnata nello sviluppo di terapie cellulari e geniche per malattie potenzialmente letali. Il programma clinico principale dell'azienda è EB-101, una terapia cellulare autologa ingegnerizzata in fase di sviluppo per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). Il suo portafoglio di sviluppo comprende anche terapie geniche basate su virus adeno-associati (AAV) per malattie oftalmiche con esigenze mediche insoddisfatte. La prossima generazione di capside AAV dell'azienda è in fase di valutazione per migliorare i profili di tropismo per una serie di malattie devastanti. Il suo impianto di produzione di terapie cellulari e geniche completamente integrato ha prodotto EB-101 per lo studio VIITAL di Fase III ed è in grado di produrre terapie geniche a base di AAV a livello clinico e potenzialmente commerciale. EB-101 è una terapia cellulare autologa e ingegnerizzata in cui un gene COL7A1 funzionante viene inserito nelle cellule della pelle del paziente (cheratinociti) utilizzando un retrovirus.