Rhythm Pharmaceuticals Inc (RYTM)

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase commerciale. L'azienda è focalizzata sull'avanzamento della sua attività principale, IMCIVREE (setmelanotide), come farmaco di precisione progettato per trattare l'iperfagia e l'obesità grave causate da rare malattie del recettore della melanocortina-4 (MC4R). IMCIVREE è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per la gestione cronica del peso in pazienti adulti e pediatrici a partire dai sei anni di età con obesità monogenica o sindromica dovuta alla proopiomelanocortina (POMC), deficit della proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 1 (PCSK1) o del recettore della leptina (LEPR), come determinato da un test approvato dall'FDA che dimostri la presenza di varianti nei geni POMC, PCSK1 o LEPR interpretate come patogene, probabilmente patogene o di significato incerto (VUS); o sindrome di Bardet-Biedl (BBS). Sta valutando il setmelanotide in studi di Fase II e III per il trattamento dell'obesità dovuta a varianti in uno dei numerosi geni associati alla via MC4R.